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文献和实验RNAi-Inducing Lentiviral Vectors for Anti-HIV-1 Gene Therapy
RNA interference (RNAi)-based gene therapy for the treatment of HIV-1 infection provides a novel antiviral approach. For delivery of RNAi inducers to CD4+ T cells or CD34+ blood stem cells, lentiviral vectors are attractive
的病例和经 PBPC 输入治疗了难治性骨髓瘤患者,发现以上因素使自体移植中 CD34+ 细胞的最佳剂量各不相同。此研究表明,对于移植前接受化疗少于 24 个月的病人,快速植活剂量应 >2.0 X 106 CD34+ 细胞 /kg ;对于长期接受全身化疗的病人(大于 24 人月)最低剂量则为 >5.0 X 106 CD34+ 细胞 /kg 。此处接受短期化疗的病人更容易、快速地取得 CD34+ 细胞。总而言之,这些研究表达 2-5 X 106 CD34+ 细胞 /kg 的剂量对于大多数情况下是足够
In Vivo Gene Delivery into hCD34+ Cells in a Humanized Mouse Model
might become a limiting factor when treating children with inherited disorders, due to the low number of bone marrow (BM) CD34+ HSCs that can actually be isolated. These problems could be overcome by using efficient in vivo HSC-specific lentiviral vectors (LVs
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