(R)-1-(3-(二氟甲基)-2-氟.苯基)乙胺,(R)-
1-(3-(Difluoromethyl)-2-fluorophenyl)ethanamine,97%,1389852-29-2- ￥100
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(R)-1-(3-(Difluoromethyl)-2-fluorophenyl)ethanamine
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- 供应商：
无锡云萃生物
- CAS号：
1389852-29-2
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文献和实验42 54 67 82 97 114 131 150 169
P＝0.05 （双侧） r r（较大均方的自由度） n 2 2 3 4 5 6 7 8 9 10 12 15 20 30 60 00 1 799 364 899 922 937 948 957 963 969 977 985 993 1001 1010 1018 1 2 39.0 39.2 39.2 39.3 39.3 39.3 39.4 39.4 39.4 39.4 39.4 39.4 39.5 39.5 39.5 2 3 10.0 15.4 15
性疾病，其中约 97% 的 患者携带 ACVR1R206 H 突变。这种突变导致 BMP 信号通路异常激活，进而引发异位骨化。目前，FOP 尚无有效的预 防或治疗方法，患者主要依赖于对症治疗，如使用高剂量皮质类固醇来缓解炎症和疼痛。 研究方法：以 AAV9 作为基因递送载体，设计了三种 AAV 基因治疗策略： 基因替换：通过表达优化的人类 ACVR1（ACVR1opt）来稀释 ACVR1R206 H 的异常信号。 基因沉默：使用微 RNA（miRNA）特异性沉默 ACVR1R206 H 等位基因。 基因
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