直肠癌全程新辅助治疗后的器官保留与生活质量

重要性：关于全程新辅助治疗（TNT）后生活质量（QOL）的数据对于向患者说明直肠癌等待观察（WW）与全直肠系膜切除术（TME）的获益很重要。对两种选择及其对肠道、泌尿、性功能和其他QOL领域的长期影响的全面理解仍然有限。目的：考察在2项2期临床试验中接受治疗的直肠癌患者中，器官保留与QOL及功能结局的关联。设计、设置和参与者：这项非计划的事后队列研究使用了CAO/ARO/AIO-12和CAO/ARO/AIO-16试验的数据，于2015年6月15日至2020年10月7日从德国19个中心招募参与者。纳入患者为cT3至cT4或淋巴结阳性的直肠腺癌。全程新辅助治疗包括放化疗联合诱导或巩固化疗。统计分析于2025年3月6日至12月23日进行。主要结局和指标：使用前瞻性记录的EORTC QLQ-C30、EORTC QLQ-CR29和Wexner评分问卷评估WW与功能结局及QOL的关联。使用调整后的纵向和横断面分析估计QOL评分差异，预设临床有意义差异为至少5分。结果：385例符合条件患者中有346例（89.9%；中位[范围]年龄60[19-80]岁；257例男性[67%]）有基线问卷，而可用QOL问卷随时间下降至5年时的185例（48.1%）。使用纵向分析方法，在以下方面观察到支持WW的统计学显著且临床有意义的差异：大便失禁（−21.2[95% CI，−30.0至−12.3]；P<.001）；排便频率（−19.8[95% CI，−27.6至−11.9]；P<.001）；尴尬（−17.0[95% CI，−27.4至−6.6]；P=.002）；胀气（−15.2[95% CI，−24.4至−6.0]；P<.001）；臀部疼痛（−11.9[95% CI，−20.8至−3.0]；P=.01）；社会（9.7[95% CI，1.1-18.3]；P=.03）、躯体（10.2[95% CI，4.1-16.3]；P=.002）和角色（13.9[95% CI，4.9-22.9]；P=.003）功能；以及总体健康状况（9.2[95% CI，3.2-15.2]；P=.004）。这些临床有意义的差异在计划器官保留组和无病组中均可检测到。3年时持续临床完全缓解的患者（n=29）与病理完全缓解或基线特征匹配者相比，在以下方面支持WW：大便失禁（分别为−24.0和−11.6）、排便频率（−34.6和−19.1）、皮肤疼痛（−18.0和−18.1）、臀部疼痛（−14.7和−17.6）、尴尬（−41.1和−20.5）、角色功能（19.1和10.9）和社会功能（20.0和8.4）。结论和意义：在缺乏前瞻性随机试验的情况下，本研究提供的证据提示，在直肠癌患者中，器官保留在QOL方面具有长期临床有意义的获益，尤其是大多数胃肠道子量表、社会功能和总体健康状况，持续5年。由于直肠癌患者的治疗选择现在常规包括TNT后临床完全缓解情况下的WW，患者报告的QOL指标对于知情的共同决策已变得至关重要。试验注册：ClinicalTrials.gov标识符：NCT02363374和NCT03561142。