遗传性血管性水肿中减毒雄激素使用的不良健康结局及患者和医生观点

减毒雄激素（AAs）历史上曾被用作遗传性血管性水肿（HAE）的长期预防（LTP），且目前仍在使用，尤其是在获得较新疗法仍受限的地区。本系统文献综述评估了与AAs相关的不良健康结局，包括不良事件（AEs）、合并症、心血管（CV）风险以及患者和医生观点。通过MEDLINE和EMBASE（检索截至2025年3月）共识别出99项独特研究，其中大多数在欧洲（n = 57）和美国（n = 26）开展。常报告的不良结局包括体重增加、月经紊乱、男性化、肌痛、痤疮和肝损伤。长期使用（≥5年）AAs，即使在低剂量下，也与凝血激活、高血压、高胆固醇血症和肝细胞癌（一种罕见但严重的不良事件）相关。研究还注意到脂质谱以及炎症和内皮功能障碍标志物的不利变化。患者和医生强调了对耐受性、不良事件和依从性差的担忧。值得注意的是，基于3项连续调查，医生不愿处方AAs的比例从2010年的18%上升至2019年的60%，可能反映了替代选择的可用性。这些发现强调需要改善HAE靶向治疗的获取，并需要对AAs的长期心血管风险进行更多研究。