患者队列建立与基线数据收集
识别接受大麻二酚治疗的成人LGS患者并记录基线特征。
通过成人癫痫门诊识别2019年1月至2025年4月期间接受大麻二酚治疗的LGS患者，从电子病历和照护者癫痫日记收集人口学、癫痫病史、病因、智力障碍、合并症及抗癫痫药物信息。
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大麻二酚治疗成人Lennox-Gastaut综合征：真实世界经验
Cannabidiol in Adults With Lennox-Gastaut Syndrome: Real-World Experience
实验完整度
中单中心回顾性队列（79例成人LGS），有明确癫痫频率、保留率、不良事件及药物调整分析，但无体外或动物模型，未设对照组。
主要模型
成人Lennox-Gastaut综合征患者队列（n=79） 电子病历与照护者标准化癫痫日记
重点核对
患者队列：79名成人LGS，中位年龄29岁，中位随访41个月。 大麻二酚起始剂量：中位2.4 mg/kg每日两次（范围25–260 mg每日两次）。 6个月时大麻二酚剂量：中位5.1 mg/kg每日两次（范围25–1000 mg每日两次）。 末次随访大麻二酚剂量：中位7.4 mg/kg每日两次（范围150–1100 mg每日两次）。 主要结局：6个月及末次随访时癫痫发作频率相对于基线的变化，按发作类型分析。
摘要
背景：我们报告了单中心使用大麻二酚作为成人Lennox-Gastaut综合征（LGS）辅助治疗的经验。方法：对接受大麻二酚治疗的成人LGS患者进行回顾性审查，临床数据来自电子记录和照护者标准化癫痫日记，并在基线、6个月和末次随访时评估癫痫相关结局。结果：共纳入79名成人（中位年龄29岁；男性40名）。中位随访时间为41个月。4名患者死亡，与大麻二酚治疗无关。67名（86%）在末次随访时仍在接受治疗。在所有癫痫发作类型中，59.5%在6个月时实现≥50%的减少，67.1%在末次随访时实现。在‘跌倒发作’患者中（n=78），50%在6个月时实现>50%的减少，61.5%在末次随访时实现。‘跌倒发作’应答率在氯巴占>5 mg/天时数值更高，但未观察到统计学显著的剂量-反应关系。无癫痫发作天数增加（基线5.7天/月；末次随访12.5天/月）。癫痫相关住院和损伤减少。48名患者（60.8%）报告认知或行为改善；与实现≥50%癫痫减少无统计学显著关联。嗜睡（n=33）是最常见的不良事件，常与药物-药物相互作用有关。腹泻（n=24）比先前报道更常见。副作用导致51名患者调整抗癫痫药物。14名能够停用一种或多种抗癫痫药物。结论：在成人LGS中，CBD与持续有效性和良好耐受性相关，具有高保留率和癫痫及其他临床有意义结局的改善。不良事件主要为相互作用相关，通常通过调整合并用药进行管理。
实验结论
提炼研究问题、关键发现与证据，快速把握文章的核心贡献。
- 研究问题
- 大麻二酚作为辅助治疗在成人Lennox-Gastaut综合征中的真实世界有效性、耐受性、不良事件及药物相互作用如何？
- 核心机制
- 文中未明确说明。
- 主要证据
- 79名成人LGS回顾性队列中，6个月时59.5%、末次随访时67.1%患者实现≥50%癫痫减少；跌倒发作减少≥50%的比例分别为50.0%和61.5%；无癫痫发作天数从基线5.7天/月增至末次随访12.5天/月；治疗保留率89.3%。
- 研究意义
- 研究支持大麻二酚作为成人LGS有效且总体耐受良好的辅助治疗，与癫痫负担减轻、无发作天数增加、紧急医疗需求减少及高治疗保留率相关，并可能有助于简化复杂的抗癫痫药物方案。
研究路径
按研究推进顺序梳理实验设计、验证步骤与关键观察。
大麻二酚治疗启动与滴定
按照NICE指南启动大麻二酚辅助治疗，并根据临床反应和耐受性调整剂量。
在启动大麻二酚前，若未使用氯巴占，则先引入辅助氯巴占。大麻二酚起始剂量为25–260 mg每日两次，根据临床反应和耐受性滴定。常规实验室监测包括肝功能、全血细胞计数和肾功能；临床需要时监测合并抗癫痫药物血清浓度。
癫痫发作结局评估
评估大麻二酚启动后6个月及末次随访时癫痫发作频率相对于基线的变化。
基于照护者癫痫日记和临床评估，记录基线、6个月和末次随访时各发作类型平均每月频率，分析所有发作类型及‘跌倒发作’的≥50%减少率。
安全性、耐受性与药物调整评估
记录不良事件、治疗保留率及合并抗癫痫药物调整情况。
在整个期间记录抗癫痫药物调整、大麻二酚剂量、不良事件和治疗保留率。评估3个月、6个月和末次随访时的保留率。记录死亡但排除于保留率分析。
研究方法
按研究目的归类文中使用的方法，便于定位所需技术。
产品清单
| 实验环节 | 名称 | 品牌 | 货号 |
|---|---|---|---|
| 大麻二酚治疗 | Epidyolex | -- | -- |
关键环节
汇总复现实验时建议重点确认的条件及原文阅读提示。
| 环节 | 核对要点 |
|---|---|
| 患者队列与基线数据 | LGS诊断标准、纳入年龄、基线癫痫发作频率采集周期（至少4周）、样本量（79例）、中位随访时间（41个月）。 阅读提示：Methods 2.1 Cohort和2.2 Data Collection；Table 1。 |
| 大麻二酚治疗启动与滴定 | 起始剂量（中位2.4 mg/kg每日两次，范围25–260 mg每日两次）、6个月剂量、末次随访剂量、氯巴占引入时间（至少2周前）、NICE指南依从性。 阅读提示：Methods 2.3 Treatment Initiation and Titration；Results 3.2 Cannabidiol Treatment。 |
| 癫痫发作结局评估 | 发作类型分类依据（照护者癫痫日记）、‘跌倒发作’定义、评估时间点（基线、6个月、末次随访）、≥50%减少率计算方式。 阅读提示：Methods 2.4 Outcome Measures and Follow-Up；Tables 2和3；Figure 1。 |
| 安全性、耐受性与药物调整 | 不良事件记录方法、治疗保留率评估时间点（3个月、6个月、末次随访）、合并抗癫痫药物调整规则、死亡病例排除于保留率分析。 阅读提示：Methods 2.4 Outcome Measures and Follow-Up；Results 3.4 Retention和3.5 Adverse Events；Table 5。 |