评估细胞因子靶向治疗在VEXAS综合征管理中的疗效

目的：使用先前提出的治疗反应标准，评估细胞因子靶向治疗在VEXAS（空泡、E1酶、X连锁、自身炎症性体细胞）综合征中的疗效。方法：纳入所有经基因确诊的VEXAS综合征患者，这些患者接受了JAK抑制剂（JAKi）、肿瘤坏死因子α抑制剂（TNFαi）或白细胞介素-1（IL-1）或IL-6抑制剂等靶向治疗。记录患者在靶向治疗开始时以及3、6和12个月随访时间点的临床和生化数据。治疗反应标记为完全缓解（CR；C反应蛋白[CRP]正常化，泼尼松<10 mg/天，疾病活动消退）、部分缓解（PR；CRP改善>50%，泼尼松剂量减少>50%，疾病特征改善或消退）、治疗失败（TF；CRP恶化，泼尼松增加，疾病特征恶化）或无反应（不符合CR、PR或TF标准）。结果：总体而言，52名患者接受了IL-1i、IL-6i或JAKi治疗。在六个月随访时，19名IL-6i患者中有3名经历CR，4名经历PR，7名经历TF。17名接受JAKi的患者中有2名经历CR，3名经历PR，6名经历TF。没有接受IL-1i或TNFαi的患者经历CR，只有1/5的IL-1i患者经历PR。在12个月时仍在接受生物制剂治疗的患者中，只有1/11接受IL-6i和0/7接受JAKi的患者经历CR。结论：IL-6i和JAKi治疗在VEXAS综合征管理中显示出有限、不持续的疗效。IL-1i和TNFαi治疗无效。证明了先前报告的治疗反应标准的有用应用，但未来纳入血液学参数可能有益。