硬皮病特异性自身抗体与早期系统性硬化症的疾病轨迹：来自单中心前瞻性登记队列的见解

目的：早期弥漫性皮肤型系统性硬化症（dcSSc）与显著的疾病特异性死亡率相关。硬皮病特异性自身抗体（SSc-Ab）可能影响疾病进程，但其在极早期dcSSc中的预后价值仍不清楚。我们在一个前瞻性单中心队列中检验了自身抗体谱与临床事件疾病轨迹之间的关联。方法：我们回顾性分析了2012年10月至2021年7月期间纳入早期SSc登记队列的一部分患者的前瞻性收集数据，包括早期dcSSc患者或首次非雷诺现象（RP）症状不足两年的dcSSc高危个体。参与者被分类为抗RNA聚合酶III抗体阳性（RNAP3+）、抗拓扑异构酶I抗体阳性（Scl70+）或三阴性（RNAP3、Scl70和抗着丝点抗体[ACA]均为阴性）。结果：在115例具有可用SSc-Ab数据的患者中（中位随访5.5年[四分位距2.1–7.2]），42例为RNAP3+，29例为Scl70+，6例为ACA+，38例为三阴性。由于样本量小，ACA+患者被排除在亚组分析之外。在其余109例患者中，17例在基线时已有临床事件，被排除在时间-事件分析之外。在纳入的92例患者中，50例（54.3%）在随访期间经历了一次或多次新临床事件，包括RNAP3+患者的59.4%、Scl70+患者的57.1%和三阴性患者的46.9%。在首次新临床事件中，RNAP3+患者有更高频率的硬皮病肾危象（6.3% vs Scl70+的3.6%和三阴性的0%）、恶性肿瘤（35.7% vs 24.1%和15.8%）、死亡（9.4% vs 3.6%和0%）以及用力肺活量下降（15.6% vs 10.7%和12.5%），而改良Rodnan皮肤评分恶化在三阴性患者中最常见（15.6% vs Scl70+的10.7%和RNAP3+的9.4%）。结论：在这个单中心队列中，早期SSc中的硬皮病特异性自身抗体与不同的基线临床表型相关，并在纵向临床结局中显示出数值差异。