西班牙多中心IgA肾病队列中sparsentan的12个月真实世界结局

背景：Sparsentan在IgA肾病（IgAN）随机试验中已显示出显著的降蛋白尿效应。然而，真实世界证据仍然稀缺，且大多局限于短期随访。在常规临床实践中抗蛋白尿反应持续性的数据仍然缺乏。方法：这项多中心回顾性研究纳入经活检证实的IgAN患者，这些患者在西班牙各中心的常规临床实践中接受sparsentan治疗。患者若在临床试验之外启动sparsentan且至少有3个月随访，则符合纳入条件。主要结局是3个月时蛋白尿降低>50%的患者比例（应答者）。次要结局包括6个月和12个月时蛋白尿和肾功能的变化，以及安全性。结果：共纳入41例患者。中位年龄为42岁，中位基线估计肾小球滤过率（eGFR）为44 ml/min/1.73 m2，95%同时接受钠-葡萄糖协同转运蛋白2（SGLT2）抑制剂治疗。中位基线蛋白尿为1163 mg/24 h。3个月时，蛋白尿降至772 mg/24 h（中位降低44.1%），51%的患者实现>50%的降低。在延长随访的患者中，抗蛋白尿效应在6个月时持续（中位降低46.9%），并在12个月时仍维持（中位降低38.9%），尽管变异性增加。值得注意的是，尽管基线eGFR中度降低，肾功能在整个随访期间保持稳定。未观察到临床相关的高钾血症或严重不良事件。结论：在这个多中心真实世界西班牙队列中，sparsentan与经活检证实的IgAN患者蛋白尿持续降低相关，维持至12个月，即使在基线eGFR中度降低的患者中也保持肾功能稳定，并具有良好的安全性特征。这些发现支持sparsentan在当代标准治疗基础上的有效性，并提供其在常规临床实践中持续获益的早期证据。