Efficacy and Safety of the C3 Inhibitor Pegcetacoplan in Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria: A Systematic Review and Meta-Analysis
文献为系统综述与Meta分析，基于5项已发表研究（2项RCT、1项单臂试验、2项观察性研究）的汇总数据，未开展原始实验。
PNH患者（5项研究共271例）
纳入5项研究共271例PNH患者 Pegcetacoplan给药方案：1080 mg皮下注射每周两次，部分可调整至每3天一次；Wong et al. 2021早期评估使用270–360 mg每日皮下注射 疗效终点：输血需求、血红蛋白正常化、平均血红蛋白水平、LDH正常化、网织红细胞计数正常化 安全性终点：任何级别不良事件、严重不良事件、突破性溶血、感染等，按CTCAE v5.0评估 异质性评估：I2统计量，I2>40%认为显著；采用留一法敏感性分析
提炼研究问题、关键发现与证据，快速把握文章的核心贡献。
按研究推进顺序梳理实验设计、验证步骤与关键观察。
系统识别符合纳入标准的Pegcetacoplan治疗PNH的研究
检索PubMed、Embase、Web of Science和Cochrane Library，使用关键词(Pegcetacoplan OR C3 inhibitor OR C3 inhibitors OR "complement inhibitor") AND (paroxysmal nocturnal hemoglobinuria OR PNH)，检索时间从建库至2025年10月。经过标题摘要筛选和全文筛选，最终纳入5项研究。
提取研究特征和结局数据，并评估纳入研究的偏倚风险
两位作者独立提取数据。使用RoB 2工具评估随机试验偏倚风险，使用ROBINS-I工具评估非随机研究偏倚风险。
评估Pegcetacoplan在PNH患者中的疗效和安全性
采用单比例分析计算合并比例及95%置信区间，使用随机效应模型，I2统计量评估异质性，留一法敏感性分析识别离群研究。疗效终点包括输血需求、血红蛋白正常化、平均血红蛋白水平、LDH正常化、网织红细胞计数正常化；安全性终点包括任何级别不良事件、严重不良事件、突破性溶血、感染及特定不良事件。
按研究目的归类文中使用的方法，便于定位所需技术。
汇总复现实验时建议重点确认的条件及原文阅读提示。
| 环节 | 核对要点 |
|---|---|
| 文献检索与筛选 | 检索数据库、检索时间范围、纳入与排除标准、最终纳入研究数量 阅读提示：Methods 2.1 Eligibility Criteria、2.2 Search Strategy and Data Extraction、2.3 Selection、Figure 1 PRISMA flow diagram |
| 疗效终点定义与评估 | 血红蛋白正常化（≥26周）、平均血红蛋白水平（≥16–26周）、LDH正常化、网织红细胞计数正常化、输血需求（研究期间≥1次输血）的具体定义 阅读提示：Methods 2.4 Endpoints and Subanalysis、Figure 2和图3的图注 |
| 安全性终点定义与评估 | 任何级别不良事件（治疗期间发生）、感染、溶血或突破性溶血、严重不良事件（SAEs）的定义，以及CTCAE v5.0评估标准 阅读提示：Methods 2.4 Endpoints and Subanalysis、Figure 3B/3C、Figure 4A/4B的图注 |
| 异质性与敏感性分析 | I2统计量阈值（I2>40%为显著）、留一法敏感性分析的具体实施 阅读提示：Methods 2.6 Statistical Analysis、Figure S1–S4、Figure S8 |
| 偏倚风险评估 | RoB 2工具评估的5个领域、ROBINS-I工具评估的7个领域、各研究的偏倚风险等级 阅读提示：Methods 2.5 Risk of Bias Assessment、Figure 5A/5B |
