英格兰嗜酸性肉芽肿性多血管炎患者的医疗资源利用及相关费用:一项回顾性观察性队列研究

Healthcare resource utilisation and associated costs in patients with eosinophilic granulomatosis with polyangiitis in England: A retrospective observational cohort study

作者信息Salman H Siddiqui, Bo Ding, Paul Dolin, Chris Edmonds, Priya Jain, Jennifer Rowell, Lotte Westerink, Alessandra Lacetera, Pablo Suárez-Sánchez, Cono Ariti, Bélène Podmore, Alvaro Kitchin Velarde, Stephanie Y Chen
PMID42733590
发布时间2026-09
DOI10.1016/j.waojou.2026.101457

实验完整度

低

回顾性观察性队列研究,仅基于数据库分析HCRU和费用,无体外、动物或机制验证实验。

主要模型

英格兰CPRD Aurum初级保健数据库新诊断EGPA患者队列(n=486) 匹配的无EGPA普通人群队列(n=1938) 匹配的重度未控制哮喘(SUA)队列(n=1005)

重点核对

EGPA队列:2006年1月1日至2020年2月28日期间首次诊断EGPA(SNOMED CT 82275008或ICD-10 M30.1),且诊断前有≥1年医疗记录 对照队列:按全科诊所、出生年份和性别以最高1:4匹配,匹配ID基于EGPA患者诊断日期,对照无EGPA诊断且匹配ID时存活并有≥1年记录 SUA队列纳入标准:至少1个哮喘诊断代码且符合CPRD数据库中SUA标准(2006年1月1日或之后) 随访时间:从ID至注销、末次数据收集、死亡或研究结束 费用计算:基于个体资源利用,使用2022日历年及2022-2023财年NHS国家成本表单位成本(英镑)

摘要

背景:关于嗜酸性肉芽肿性多血管炎(EGPA)的医疗资源利用(HCRU)和费用负担的真实世界数据有限。我们评估了EGPA患者与匹配的无EGPA普通人群队列及重度未控制哮喘(SUA)队列相比的全因HCRU和费用。方法:分析了英格兰临床实践研究数据链Aurum数据库中的初级保健数据,并链接至医院统计住院、门诊和急诊记录。纳入2006-2020年新诊断EGPA且诊断前(索引日期[ID])有≥1年数据的患者,并以最高1:4的匹配比例与无EGPA普通人群队列和SUA患者进行匹配。随访从ID至注销、末次数据收集、死亡或研究结束。HCRU及相关费用评估涵盖ID前12个月,以及从ID至研究结束期间每年一次,并按疾病状态和五因子评分[FFS]分层。结果:共识别486例EGPA患者,对应匹配的普通人群队列1938例和SUA队列1005例。随访期间,EGPA队列的年度全因HCRU率在所有护理类型上均高于普通人群和SUA队列,尤其是在ID后第一年。FFS为0的患者HCRU通常低于FFS≥1的患者。EGPA队列的年化总HCRU相关费用(95%置信区间[CI])高于普通人群(£13,978 [12,068, 15,888])和匹配SUA队列(£2303 [2145, 2461]),费用比(95% CI)分别为8.3(7.1, 9.6)和4.1(3.6, 4.6),均p < 0.0001。最大的费用驱动因素是住院,与普通人群和SUA队列相比的费用比(95% CI)分别为12.3(9.8, 15.5)和5.8(4.7, 7.2)。在ID时复发或疾病稳定的患者中,中位全因年化总费用分别比缓解期患者高46%和56%。结论:EGPA患者的年化HCRU率和相关费用显著高于普通人群和SUA队列,凸显了沉重的临床和经济负担,并强调了实践中持续未满足的临床需求。

实验结论

提炼研究问题、关键发现与证据,快速把握文章的核心贡献。

研究问题
在英格兰,EGPA患者的全因医疗资源利用和相关费用与匹配的普通人群及重度未控制哮喘(SUA)队列相比如何,以及不同疾病状态和FFS分层下的费用负担如何?
核心机制
文中未明确说明
主要证据
基于CPRD Aurum数据库的486例EGPA患者、1938例普通人群和1005例SUA患者的回顾性队列分析显示,EGPA队列年化总HCRU费用为£13,978(95% CI 12,068-15,888),显著高于普通人群(£2303)和SUA队列(£3571),费用比分别为8.3和4.1(均p<0.0001),住院是最大费用驱动因素。
研究意义
研究强调了EGPA在英格兰的沉重临床和经济负担,以及实践中持续未满足的临床需求;能够使患者实现并维持缓解的新型治疗可能不仅直接改善患者结局,还能减轻医疗系统的临床和财务压力。

研究路径

按研究推进顺序梳理实验设计、验证步骤与关键观察。

1

研究队列构建与匹配

建立EGPA队列及匹配的普通人群和SUA对照队列,以比较HCRU和费用。

从CPRD Aurum数据库识别2006-2020年新诊断EGPA患者,按全科诊所、出生年份和性别以最高1:4匹配普通人群和SUA患者,定义索引日期(ID)。

2

HCRU和费用数据提取与计算

量化并比较各队列的全因HCRU和费用。

从CPRD Aurum及链接的HES住院、门诊和急诊记录中提取HCRU数据,计算ID前12个月及ID后每年至研究结束的HCRU率和费用,并按疾病状态和FFS分层。

3

统计分析

描述和比较HCRU率及费用,评估组间差异。

使用描述性统计总结数据,泊松回归建模HCRU率随时间变化,卡方检验和Fisher精确检验比较分类变量,多变量广义线性回归模型比较费用。

研究方法

按研究目的归类文中使用的方法,便于定位所需技术。

关键环节

汇总复现实验时建议重点确认的条件及原文阅读提示。

环节核对要点
研究队列构建与匹配
EGPA诊断代码(SNOMED CT 82275008或ICD-10 M30.1)、研究期间(2006年1月1日至2020年2月28日)、诊断前≥1年医疗记录、匹配比例最高1:4、SUA纳入标准(至少1个哮喘诊断代码且符合CPRD数据库SUA标准)
阅读提示:Methods中的Study design小节及Supplemental Methods 1
HCRU和费用评估
HCRU评估时段(ID前12个月及ID后每年)、费用计算方式、单位成本来源(NHS国家成本表2022日历年及2022-2023财年)、处方单位成本来源、疾病状态分类(缓解、稳定疾病、复发,基于过去6个月)、FFS分层(0或≥1)
阅读提示:Methods中的Outcomes小节及Supplemental Methods 2-4
统计分析
统计软件(SAS Version 9.4 TS1M6或更高)、检验水准(双侧α=0.05)、置信区间(95% CI)、小事件处理(少于5例不报告)
阅读提示:Methods中的Statistical analysis小节