阿卡替尼治疗慢性淋巴细胞白血病的真实世界有效性和安全性：多中心经验

慢性淋巴细胞白血病（CLL）主要影响伴有合并症的老年患者，然而关于第二代Bruton酪氨酸激酶（BTK）抑制剂阿卡替尼的真实世界数据在临床试验之外仍然有限，尤其是在意大利。这项回顾性多中心研究评估了阿卡替尼单药治疗在10个意大利血液学中心（2021-2025年）的情况，纳入155名CLL/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）成人患者（中位年龄74岁，44.5%≥75岁，35.5%复发/难治，59.4%心血管合并症，24.5% del17p/TP53）。主要终点为至停药时间（TTD≥28天中断/进展/死亡）；次要终点包括缓解率（基于国际慢性淋巴细胞白血病研讨会标准）、血液学恢复、总生存期（OS）和安全性。中位TTD未达到（随访16个月），总缓解率84.5%（32.9%临床完全缓解，其中4例经骨髓评估确认），中位OS未达到（78.7%存活），报告发生快速血液学恢复（6个月时血红蛋白11.1-12.6 g/dL，血小板146-160×10⁹/L，淋巴细胞57.5-12.3×10⁹/L；p<0.001），在各亚组中一致（年龄/治疗线/心血管合并症/生物学无TTD差异；p>0.05），中性粒细胞未减少（p=0.48）。停药率为20%（主要由于不良事件），心血管毒性低（1例3级心房颤动）。本研究证实阿卡替尼在未经选择的真实世界CLL中具有持久有效性和耐受性，尤其是在既往有心血管合并症的患者中，在虚弱老年/高风险患者中也证实了临床试验结果，支持其在常规护理中的广泛应用。