关于在全身性肌无力中启动和转换靶向免疫治疗的实践指南：德国-奥地利专家意见书

背景：随着包括补体C5抑制剂（C5-I）和新生儿Fc受体抑制剂（FcRn-I）在内的靶向免疫疗法获批，全身性肌无力（gMG）的治疗格局已发生显著变化。虽然关键试验在特定亚组中显示出显著疗效，但真实世界经验揭示了更为异质性的结局，并提出了关于最佳患者选择、治疗排序和临床实践整合的问题。在德国和奥地利，监管批准后的早期可及性促进了近年来的临床经验积累。本专家意见书旨在结合当前证据与临床经验，指导C5-I和FcRn-I在日常诊疗中的应用。方法：由来自德国和奥地利的18名神经科医生（包括两名儿科神经科医生）组成的小组评估了研究数据和真实世界经验。通过结构化讨论和共识流程，他们制定了基于证据和经验的高效整合靶向免疫疗法至现有治疗算法的建议。结果：专家组提供了管理成人（高度）活动性gMG的实用建议，重点关注C5-I（eculizumab、ravulizumab、zilucoplan）和FcRn-I（efgartigimod、rozanolixizumab）。这些声明涵盖了启动标准、药物类别内和类别间的排序与转换，以及向强化免疫调节疗法（rituximab、血浆置换、静脉或皮下免疫球蛋白）的过渡，还包括对青少年MG的特殊考虑。结论：本专家声明提供了一个以实践为导向的框架，整合当前证据和临床经验，以支持gMG的个体化治疗决策。