研究设计与入组
建立多中心前瞻性观察队列，系统收集HCT后SCD特异性结局数据。
在STAR中心招募接受异基因HCT的SCD儿童和成人患者，收集基线人口统计学、临床和实验室数据，录入REDCap。
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Project Sickle Cure：一项针对镰状细胞病造血细胞移植的前瞻性国际观察性研究
Project Sickle Cure: A Prospective, International Observational Study of Hematopoietic Cell Transplantation for Sickle Cell Disease
实验完整度
低本文为前瞻性观察性研究方案，描述研究设计、目标和数据采集，未提供实验方法及验证结果。
主要模型
接受异基因HCT的SCD患者 STAR中心
重点核对
入组对象为在STAR中心接受异基因HCT的SCD患者 HRQoL和NIH Toolbox测量为必需研究变量，其余评估为推荐但非必需 随访时间点为基线、移植后30天、90天、180天、1年、2年、3年 计划招募250例，预计招募期5年，截至2025年10月已入组115例 神经影像由两名盲法神经放射学家中心评审
摘要
背景：镰状细胞病（SCD）是一种慢性且危及生命的血红蛋白及系统性血管疾病。尽管过去40年间已有超过1000人接受了造血细胞移植（HCT），但缺乏长期的疾病特异性及健康相关生活质量数据。美国血液学会2021年SCD指南强调，需要更详细的注册数据来为患者和提供者的决策及实践建议提供信息。
方法：2021年1月，镰状细胞移植倡导与研究联盟（STAR）启动了Project Sickle Cure（PSC）。这项针对接受HCT治疗SCD患者的多中心前瞻性研究包括基线人口统计学和SCD特异性移植后结局、系列神经认知测试、健康相关生活质量测量、健康公平评估、神经影像库、移植前后神经系统状态的详细评估以及慢性疼痛评估。生物样本库正处于规划开发阶段。
结果：截至2025年11月，已有115名参与者在18个STAR站点入组，入组仍在进行中。
结论：PSC是一项STAR前瞻性研究，将填补我们对SCD特异性HCT后结局理解方面的重大空白。WeDecide是一项更大的研究，旨在比较HCT健康相关生活质量结局与接受非移植疾病修饰治疗（NT-DMT）者的结局，该研究正在开发中，PSC将提供HCT比较数据。随着其他治愈性和变革性疗法（如基因治疗）的更广泛使用，这些数据也将具有高度相关性。
实验结论
提炼研究问题、关键发现与证据，快速把握文章的核心贡献。
- 研究问题
- HCT对SCD患者大脑、血管病变、健康相关生活质量及疼痛的纵向影响如何？
- 核心机制
- 文中未明确说明
- 主要证据
- 多中心前瞻性观察研究设计，收集临床注册结局、系列神经认知测试、HRQoL测量、神经影像和慢性疼痛评估。
- 研究意义
- 填补HCT后SCD特异性结局认知空白，为患者和提供者决策提供信息，并为WeDecide研究提供HCT比较数据，与基因治疗等新兴疗法高度相关。
研究路径
按研究推进顺序梳理实验设计、验证步骤与关键观察。
神经认知与神经影像评估
评估HCT对大脑的纵向影响，包括PRES、沉默性缺血损伤、临床卒中及神经认知功能。
使用NIH Toolbox计算机化认知测试电池在基线和每年进行神经认知测试；在基线和移植后2年进行脑MRI/MRA，并由两名盲法神经放射学家中心评审。
健康相关生活质量与慢性疼痛评估
评估HCT对HRQoL和疼痛的纵向影响。
使用PedsQL和PROMIS量表评估HRQoL，使用决策后悔量表评估决策后悔，使用AAPT诊断标准和阿片类药物使用评估慢性疼痛。
生物样本库建设
收集生物标本以研究神经并发症、移植物排斥、GVHD和同种免疫的生物学相关性。
生物样本库正在开发中，计划 housed 在CHOA，在常规时间点和发生神经系统事件时收集样本。
研究方法
按研究目的归类文中使用的方法，便于定位所需技术。
验证样本或模型特征
验证神经认知功能
评估生活质量与疼痛
产品清单
| 实验环节 | 名称 | 品牌 | 货号 |
|---|---|---|---|
| 数据管理 | REDCap | -- | -- |
| SAS 9.4 | SAS | -- | |
| 数据分析 | R v.3.4.2 | R | -- |
| 神经认知测试 | NIH Toolbox | National Institutes of Health | -- |
| iPad平板电脑 | Apple | -- |
关键环节
汇总复现实验时建议重点确认的条件及原文阅读提示。
| 环节 | 核对要点 |
|---|---|
| 研究设计与入组 | 入组对象为在STAR中心接受异基因HCT的SCD患者；计划样本量250例；预计招募期5年；截至2025年10月已入组115例。 阅读提示：Methods 2.1 Study Aims and Design；Table 1；Table 4 |
| 神经认知与神经影像评估 | NIH Toolbox测试时间点：基线和每年；神经影像时间点：基线和移植后2年；推荐影像为MRI或MRA；神经影像由两名盲法神经放射学家中心评审。 阅读提示：Methods 2.1；Table 2；Table 3 |
| 健康相关生活质量与慢性疼痛评估 | HRQoL评估时间点：基线、移植后30天、90天、180天、1年、2年、3年；决策后悔量表时间点：移植后90天、180天、1年、2年、3年；慢性疼痛评估包括阿片类药物使用和AAPT诊断标准。 阅读提示：Methods 2.1；Table 2；Table 3 |
| 生物样本库建设 | 生物样本库地点为CHOA；样本收集于常规时间点及神经系统事件时；具体样本类型和数量文中未明确说明。 阅读提示：Methods 2.1；Table 2 |
| 统计分析 | 使用SAS 9.4或R v.3.4.2进行分析；显著性水平0.05；多重比较校正；缺失数据处理采用混合模型等。 阅读提示：Methods 3.1 General Statistical Considerations；3.1.1 Handling of Missing Data |