加利福尼亚州儿童中儿童急性肝衰竭的发病率、晚期肝脏相关并发症发生频率及移植可能性

The incidence, frequency of late liver-related complications, and transplant likelihood in pediatric acute liver failure in Californian children

作者信息Jason T C Lee, Arianna Barbetta, Johanna Ascher Bartlett, Sarah Bangerth, Shannon Jordan, Mary Lo, Sarah Barhouma, Laura Houshmand, Linda Sher, Rohit Kohli, Kambiz Etesami, Juliet Emamaullee

PMID42275577

期刊Hepatol Commun

发布时间2026-06-12

DOI10.1097/HC9.0000000000000968

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实验完整度

低

基于加州HCAI数据库的回顾性队列研究，使用ICD编码识别病例，无独立实验验证或机制实验。

主要模型

加州HCAI数据库1990–2018年PALF患儿队列（N=2270）移植中心或非移植中心住院的PALF患儿亚组

重点核对

PALF诊断依据ICD-9/10编码：570、K7200、K7201、K720 研究期间：患者出院数据1990年6月至2018年12月；急诊和门诊手术数据2005年1月至2018年12月中位随访时间：4.5年（IQR 0.06–10.4）主要终点：LT和死亡；竞争风险模型采用Fine-Gray亚分布风险模型亚组分层：2002年前后PELD/MELD分配政策、2012年前后Status 1A/1B政策、移植中心与非移植中心

摘要

背景：早期针对儿童急性肝衰竭（PALF）的研究估计，60%–70%的患者在自身肝脏存活（SNL）下存活，20%–25%需要紧急肝移植（LT），10%–15%死亡。这些研究很大程度上局限于学术中心，并聚焦于短期结局。方法：本文分析了加州医疗可及与信息部数据，该数据在人口学上可代表美国人群。1990年6月至2018年12月期间，2270名儿童因PALF入住加州医院。结果：PALF的总体发病率为每100,000例活产16.75例，未发现季节性证据。188名（8.3%）患者接受了LT，425名（18.7%）患者死亡。死亡与移植禁忌症相关，如合并血液系统恶性肿瘤或心脏疾病。中位随访时间为4.5年，几乎所有死亡均发生在就诊后4个月内，SNL患者中没有长期肝脏相关合并症。2002年实施基于儿科终末期肝病/MELD的器官分配后，<10岁儿童接受LT的可能性增加超过2倍（亚分布风险比：3.35）。在这一变化后，在移植中心接受治疗的患者更年轻（10岁 vs. 12岁），更多来自城市地区（98.2% vs. 94%），更可能因代谢、遗传或“其他”原因导致的PALF接受LT（最高亚分布风险比6.4 [1.84–22.26]，p<0.01）。虽然移植中心的死亡率更高（26.5% vs. 14.6%），但死亡时间也延长（31天 vs. 7天），可能反映了需要在专科儿童医院管理的疾病复杂性。结论：总之，本研究支持在大量人群中估计PALF的发病率和长期结局，并强调了专科儿童移植中心在优化PALF治疗中的作用。

数据来源与病例识别

建立PALF研究队列

从加州HCAI数据库获取患者出院、急诊和门诊手术数据，使用ICD-9/10编码识别PALF病例，纳入<18岁入院患儿，排除≥18岁、移植先于PALF诊断、胆道闭锁等无关疾病及错误记录。

发病率与季节性分析

计算PALF总体发病率并评估季节性

使用2012–2018年活产数据计算发病率，比较四个季节的入院分布。

临床变量与结局评估

描述人口学、病因、合并症及LT和死亡结局

检查人口学、临床合并症、居住县、发病年龄、病因和出院诊断；定义LT和死亡为主要终点；以移植为删失；根据死亡分布选择4个月作为长期生存 cutoff。

死亡和移植风险因素的多变量分析

评估与死亡和移植相关的协变量风险因素

使用Fine-Gray亚分布风险模型，以LT和死亡为竞争事件，估计累积发病率；根据2002年PELD/MELD实施前后进行分层分析。

UNOS Status 1A政策变化前后移植风险分析

评估2012年Status 1A/1B政策变化及取消ICU要求对移植风险的影响

将患者按诊断时间分为2000年6月至2012年2月（n=375）和2012年2月至2018年（n=599），进行多变量移植风险评估。

移植中心与非移植中心结局比较

评估初始就诊医院类型对死亡和移植风险的影响

对2009–2018年诊断为PALF且有住院数据的974例患者，按移植中心与非移植中心分层，进行多变量死亡和移植风险分析。

环节	核对要点
队列构建与病例识别	PALF诊断编码：570、K7200、K7201、K720；纳入年龄<18岁；数据时间范围：出院1990年6月–2018年12月，急诊和门诊手术2005年1月–2018年12月；排除标准：≥18岁、移植先于PALF、胆道闭锁、错误记录阅读提示：Methods中“Database characteristics with inclusion and exclusion criteria”小节及Figure 1 CONSORT diagram
发病率计算与季节性分析	活产数据来源：医院年度利用报告（2012–2018）；季节比较方法：入院日期按四季分布，p=0.56 阅读提示：Results中“PALF incidence, seasonality, and risk of late liver-related complications”小节
结局定义与随访	主要终点：LT和死亡；随访中位时间4.5年 [IQR: 0.06, 10.4]；长期生存cutoff：4个月；死亡时间中位数0.05年 [IQR: 0.01–0.34] 阅读提示：Methods中“Clinical variables and outcomes”小节及Figure 2、Figure 3图注
多变量分析	统计模型：Fine-Gray亚分布风险模型；分层变量：2002年前后、2012年前后、移植中心类型；显著性阈值p≤0.05 阅读提示：Methods中“Statistical analysis”小节及Table 2–6
移植中心与非移植中心比较	亚组样本：2009–2018年974例；死亡率：移植中心26.5% vs 非移植中心14.6%；死亡时间中位数：31天 vs 7天；移植率：11.7% vs 3.2% 阅读提示：Results中“Risk of mortality and LT at specialized transplant or nontransplant centers”小节及Table 5、Table 6、Supplemental Table S3

环节

核对要点

队列构建与病例识别

PALF诊断编码：570、K7200、K7201、K720；纳入年龄<18岁；数据时间范围：出院1990年6月–2018年12月，急诊和门诊手术2005年1月–2018年12月；排除标准：≥18岁、移植先于PALF、胆道闭锁、错误记录

阅读提示：Methods中“Database characteristics with inclusion and exclusion criteria”小节及Figure 1 CONSORT diagram

发病率计算与季节性分析

活产数据来源：医院年度利用报告（2012–2018）；季节比较方法：入院日期按四季分布，p=0.56

阅读提示：Results中“PALF incidence, seasonality, and risk of late liver-related complications”小节

结局定义与随访

主要终点：LT和死亡；随访中位时间4.5年 [IQR: 0.06, 10.4]；长期生存cutoff：4个月；死亡时间中位数0.05年 [IQR: 0.01–0.34]

阅读提示：Methods中“Clinical variables and outcomes”小节及Figure 2、Figure 3图注

多变量分析

统计模型：Fine-Gray亚分布风险模型；分层变量：2002年前后、2012年前后、移植中心类型；显著性阈值p≤0.05

阅读提示：Methods中“Statistical analysis”小节及Table 2–6

移植中心与非移植中心比较

亚组样本：2009–2018年974例；死亡率：移植中心26.5% vs 非移植中心14.6%；死亡时间中位数：31天 vs 7天；移植率：11.7% vs 3.2%

阅读提示：Results中“Risk of mortality and LT at specialized transplant or nontransplant centers”小节及Table 5、Table 6、Supplemental Table S3

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