成人斯蒂尔病疾病活动度评估指标的比较评价:一项多中心、回顾性队列研究

Comparative evaluation of disease activity measures for adult-onset Still's disease: a multicentre, retrospective, cohort study

作者信息Stefan Vordenbäumen, Tim Filla, Rhea Friedrich, Norbert Blank, Diana Ernst, Jörg Henes, Gernot Keyßer, Philipp Klemm, Martin Krusche, Anna Meinecke, Jürgen Rech, Nils Schulz, Simon Michael Petzinna, Anne Pankow, Valentin S Schäfer, Alexander Pfeil, Sebastian Klapa, Georg Pongratz, Eugen Feist, Anna Kernder
PMID42697585
期刊RMD Open
发布时间2026-09-04
DOI10.1136/rmdopen-2026-007112

实验完整度

中

多中心回顾性队列研究,含86例患者,有明确纳入标准、统计分析方法,通过ROC、反应性、混合效应模型等验证,属观察性研究,无干预性实验。

主要模型

成人斯蒂尔病(AOSD)患者队列(86例)

重点核对

队列来源:来自16个德国中心,符合修订的Yamaguchi标准 患者状态:初始活动性AOSD且未接受维持治疗(包括糖皮质激素) 样本量:86例(64%女性;平均年龄39.4±15.0岁) 随访时间:基线、第12周(允许6-24周)和第72周(允许60-100周)

摘要

目标:在独立的多个中心队列中,比较评估近期提出的成人斯蒂尔病(AOSD)疾病活动度指标——DAVID、SDAS、SAS及Pouchot全身评分(PSS)。方法:由于数据可用性及为避免纳入偏倚,对DAVID和SDAS进行修改(m),省略整体评估。以主治医师判定的疾病活动(活动 vs 非活动)作为金标准,采用受试者工作特征(ROC)分析评估标准效度。通过比较缓解和活动疾病之间的平均分变化及Cohen's d评估反应性。使用具有z标准化评分和边际R²的线性混合效应模型评估纵向变化敏感性。主要分析使用插补数据,并进行完整病例敏感性分析。结果:队列包括86例初始活动性AOSD患者(64%为女性;平均年龄39.4±15.0岁)。在ROC分析中,mSDAS、mDAVID和SAS的曲线下面积相近(分别为0.69、0.68和0.68),而PSS的AUC较低(0.60)。反应性以mDAVID最大(Cohen's d 0.76(95% CI 0.30至1.20)),其次是mSDAS(0.61(0.13至1.1))、SAS(0.46(-0.01至0.90))和PSS(0.22(-0.30至0.68))。以边际R²量化的纵向变化敏感性,mDAVID最高(0.65(95% CI 0.59至0.70)),其次是mSDAS(0.61(0.55至0.67))、PSS(0.61(0.54至0.67))和SAS(0.55(0.45至0.64))。使用完整病例的敏感性分析结果相似。结论:在所有评估指标中,mDAVID和mSDAS表现出最有利且基本相当的性能,mDAVID表现出更大的反应性,而mSDAS与关节疾病领域显示出更强的相关性。试验注册号:ISRCTN86135778。

实验结论

提炼研究问题、关键发现与证据,快速把握文章的核心贡献。

研究问题
在外部独立队列中,比较评估SAS、SDAS、DAVID与PSS在成人斯蒂尔病疾病活动度评估中的标准效度、反应性和纵向变化敏感性。
核心机制
文中未明确说明
主要证据
基于86例患者的多中心回顾性队列,通过ROC分析、Cohen's d、线性混合效应模型等,发现mDAVID和mSDAS在各项指标上表现最佳且相当。
研究意义
支持进一步前瞻性验证DAVID、SDAS(或SAS)作为未来临床试验中优选的疾病活动度指标。

研究路径

按研究推进顺序梳理实验设计、验证步骤与关键观察。

1

建立研究队列并评估标准效度

比较不同疾病活动度评分对医生判定活动性的区分能力

收集来自16个中心的86例初始活动性AOSD患者数据,计算PSS、SAS、mSDAS和mDAVID评分,以第72周医生判定活动/非活动状态为金标准,进行ROC分析。

2

评估反应性

评估不同评分对临床状态变化(活动到缓解)的敏感程度

将评分z标准化,计算从基线到72周分数变化,比较活动与缓解患者的差异,计算Cohen's d。

3

评估纵向变化敏感性

评估评分随时间变化捕捉疾病活动变化的能力

拟合线性混合效应模型,以评分作为因变量,固定效应包括时间、治疗方案和医生判定活动性,计算边际R²。

研究方法

按研究目的归类文中使用的方法,便于定位所需技术。

产品清单

实验环节名称品牌货号
R软件R Foundation for Statistical ComputingV.4.1.2

关键环节

汇总复现实验时建议重点确认的条件及原文阅读提示。

环节核对要点
研究设计与参与者
纳入标准:活动性AOSD且未接受维持治疗,包括糖皮质激素,时间2007-01-01至2022-09-30
阅读提示:Methods - Study design and participants
疾病活动度评估
评分定义:PSS、SAS、mSDAS、mDAVID的具体条目和赋分
阅读提示:Methods - Activity scores and outcomes
统计分析与随访时间点
数据采集时间点:基线、第12周(允许6-24周)、第72周(允许60-100周)
阅读提示:Methods - Study design and participants