维奈克拉联合阿扎胞苷用于不考虑强化疗适宜性的年轻急性髓系白血病患者

维奈克拉（ven）联合阿扎胞苷（aza）是不适合强化化疗（IC）的新诊断急性髓系白血病（AML）患者的标准治疗。因为ven/aza和IC的预后因素不同，适合IC的AML患者可能从ven/aza中获益更多。因此，我们设计了一项针对年轻、新诊断、非良好风险AML患者的试验，无论其是否“适合”IC，均接受ven/aza治疗（临床试验注册号：NCT03573024）。我们旨在了解该人群的毒性和疗效，并回顾性地与匹配的IC患者进行比较。入组了年龄≤60岁的新诊断非良好风险患者，接受ven剂量爬坡至600mg/天x28天，联合aza 75mg/m2 x7天，28天为一个周期。鼓励受试者在首次缓解后尽快接受异基因干细胞移植（ASCT）。共有36名受试者入组。中位年龄为49岁（范围22-59岁）。≥3级中性粒细胞减少（42%）、贫血（33%）、血小板减少（53%）和发热性中性粒细胞减少（36%）很常见。总缓解率（ORR）为36例中的25例（69%），其中19例（53%）完全缓解；68%的缓解者达到MRD阴性。大多数受试者（53%）桥接至ASCT，且大多数无反应者成功接受了IC挽救治疗。中位无进展生存期和总生存期均未达到（中位随访2.9年）。与IC匹配对照组相比，ORR、ASCT率和无进展生存期显著改善（69% vs. 44%；P=0.0495；53% vs. 28%；P=0.0290；未达到 vs. 60.8个月；P=0.007）。ven/aza受试者的住院天数、输血和感染并发症显著减少。ven/aza对于新诊断、年轻、非良好风险AML患者是可行的，并且似乎至少与IC一样有效。