扩大哮喘生物制剂合格标准的患病率与成本影响

原理：重症哮喘的生物制剂治疗资格在国际间存在差异，因为政府资助计划采用了比关键试验更严格的标准。虽然放宽资格门槛可能扩大可及性，但对患病率和医疗成本的影响仍不确定。目的：量化替代性生物制剂资格标准对成人哮喘患者的患病率、临床特征和预算影响。方法：我们使用具有全国代表性的基层医疗和医院记录，研究了2004年至2021年间患有活动性哮喘的成人。每年根据哮喘严重程度（吸入性皮质类固醇剂量、额外控制药物、缓解治疗）和急性发作（口服皮质类固醇处方、急诊就诊和住院）评估生物制剂资格。我们使用英国标准（重症哮喘，≥3次急性发作）、全球标准（重症哮喘，≥1或≥2次急性发作）和随机对照试验标准（中度哮喘，≥1或≥2次急性发作）评估患病率。使用血嗜酸性粒细胞计数评估抗IL-5/5Rα资格。预算影响建模超过5年。结果：在1,306,307名哮喘患者中，7.2%患有重症哮喘。根据英国标准，19,093名患者符合生物制剂资格（占重症哮喘的20.4%；占所有哮喘的1.5%）。全球标准将资格提高到2.4%（≥2次急性发作）至4.3%（≥1次急性发作），而随机对照试验标准将资格扩大到4.7%（≥2次急性发作）和9%（≥1次急性发作）。在有嗜酸性粒细胞数据的患者中，38-45%符合抗IL-5/5Rα标准。符合英国标准的患者下呼吸道感染、肺炎和支气管扩张的患病率较高。5年费用在英国标准下为2.61亿英镑，在全球标准下为4.36亿至7.67亿英镑，在随机对照试验标准下为8.78亿至16亿英镑。结论：只有五分之一的严重哮喘患者符合英国生物制剂资格。全球标准使资格增加了两倍，而随机对照试验标准使资格增加了六倍，并带来巨大的预算影响。关键词：生物制剂，严重哮喘，急性发作，抗TSLP，抗IL5