识别具有静脉或毛细血管受累特征的肺动脉高压患者

原理：尽管治疗进展改善了第1组肺动脉高压（PAH）患者的生存，但第1.5组“伴有静脉/毛细血管受累特征的PAH”（既往称为肺静脉闭塞病或肺毛细血管瘤病，现统称为PVOD/PCH）患者仍未被充分认识，在常规PAH治疗剂量调整中会出现严重并发症，并且在等待必要的肺移植期间死亡率很高。在治疗开始前早期识别PVOD/PCH可能有助于管理并加快移植转诊。目标：我们旨在利用临床变量开发一个区分PVOD/PCH与其他形式PAH的可能性评分。方法：由于PVOD/PCH患病率低且缺乏专门的注册中心，我们利用已发表的病例对照/病例系列研究来评估几种临床变量区分PVOD/PCH与PAH的能力。从汇总的文献来源数据中，我们进行了敏感性和特异性分析以及基于模拟的接受者操作特征（ROC）分析，以估计变量性能。表现最佳的变量构成了PVOD/PCH可能性评分，并在来自美国、西班牙和荷兰的3个移植候选患者队列中，测试了其区分组织病理学确诊的PVOD/PCH病例（n=37）与PAH对照（n=60）的准确性。测量和主要结果：DLCO、6分钟步行试验去饱和度、PaO2、性别、吸烟史、计算机断层扫描（CT）间隔线增厚和CT淋巴结肿大具有最高的敏感性和特异性表现，并被纳入PVOD评分。在测试队列中，该评分区分PVOD/PCH的ROC曲线下面积为0.97（95% CI，0.93-1.00），且在数据缺失时仍保持准确性。结论：该评分有助于在初诊PAH患者中早期识别PVOD/PCH，可能有助于加快移植转诊并为治疗启动/剂量调整决策提供信息。