重症肌无力（MG）资源利用、流行病学、生存和治疗模式（MG-REST）：评估加拿大安大略省的临床和经济负担

目的：本研究旨在使用基于人群的管理数据量化加拿大重症肌无力（MG）的流行病学、医疗资源利用（HCRU）、成本、生存和治疗模式。方法：使用加拿大安大略省2013年至2020年的管理数据进行了回顾性队列研究。使用经过验证的算法识别MG病例。结局包括MG发病率和患病率、肌无力危象发病率和患病率、死亡率、生存率、HCRU、医疗成本和治疗模式（在接受公共药物覆盖的患者中；即≥65岁的个体）。结果：该队列包括2601名MG患者（平均年龄65.7岁；46.7%为女性）。标准化发病率保持稳定（每10万人3.2-4.0例），而患病率从2013/14年度的每10万人36例增加到2019/20年度的42例。在整个研究期间，8.9%的个体发生肌无力危象，诊断后发病率为每100人年2.6例，30天死亡率为28.1%。5年总生存率为75%，发生危象的患者降至39%。平均年HCRU和直接成本在诊断后第一年最高（10.0次专科就诊和31,693加元），随后几年下降。危象相关平均成本在危象后90天内为每患者月32,948加元。在研究期间，≥65岁的患者中，大多数（77.9%）接受乙酰胆碱酯酶抑制剂，排除乙酰胆碱酯酶抑制剂，糖皮质激素是最常见的一线治疗（62.7%）。结论：MG，尤其对于经历肌无力危象的患者，造成了巨大的临床和经济负担。这些发现强调需要早期干预和改善获得先进疗法的机会，以减轻长期发病率和医疗成本。