生成条目池
评估现有PROMs的内容效度，并补充患者观点以确定条目池。
三位研究者对来自脑炎文献的14个PROMs的235个条目进行内容效度评分，结合焦点小组讨论新增18个条目，初步条目池共166个条目。
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自身免疫性脑炎患者报告结局量表：PROSE
A new Patient-Reported Outcome Scale to assess autoimmune Encephalitis: PROSE
实验完整度
高研究包含定性（焦点小组）、心理测量学评估（条目、因子、Rasch分析）、信度（重测）、效度（标准、结构）及纵向响应性等多个证据层级，并进行了功能验证。
主要模型
抗NMDAR脑炎患者 抗LGI1脑炎患者 抗CASPR2脑炎患者
重点核对
患者诊断类型：抗NMDAR、抗LGI1、抗CASPR2脑炎 患者需能自我报告，格拉斯哥昏迷评分≥12，荷兰语流利，年龄≥16岁 重测信度评估间隔：2周，且仅纳入诊断后超过3年的患者 评估时间：诊断后中位3.5年，范围0.05-14年 样本量：202例患者，其中22例进行前瞻性重复评估
摘要
目的：自身免疫性脑炎（AIE）具有长期影响。通用临床评估量表不能充分捕捉疾病特异性后遗症。患者报告结局测量（PROMs）评估对患者重要的结局，确保其在临床和试验中的相关性。我们开发了一种针对脑炎的患者报告结局量表（PROSE）。方法：对现有的PROM条目（n=235）进行内容效度评估，并补充焦点小组得出的条目。有抗NMDAR、抗LGI1或抗CASPR2脑炎病史的患者完成了初步条目池（n=166）。为精简条目池并创建PROSE，我们进行了条目、因子和Rasch分析。评估了2周内的重测信度，并与现有测量工具进行了聚合效度评估。结果：分析包括202例抗LGI1（n=97）、抗NMDAR（n=85）和抗CASPR2（n=20）脑炎患者的数据，诊断后中位时间3.5年（范围=0.05–14；n=41<1年）。22例诊断<24个月的患者可进行前瞻性重复评估（n=52）。分析支持40条目单维等距量表（PROSE）用于患者感知疾病严重程度的可行性。人员分离指数（Cronbach's alpha=0.92，p<0.001）和重测信度（组内相关系数=0.93，p<0.001，n=23）均较高。PROSE涵盖认知、行为、情感和身体健康、日常活动及参与度。PROSE得分呈正态分布，在亚型和人口统计学组中均有信息量，与诊断后时间相关（R=−0.32，p=0.00018），并前瞻性捕捉了随时间改善的情况（n=22）。与视觉模拟量表上的自我报告身体和情感健康（R=0.57和0.55，p<0.001）及生活质量（R=0.57，p<0.001）、现有PROMs（ρ=0.42至ρ=0.81）及功能评分（mRS ρ=0.44，p<0.001，CASE ρ=0.40，p<0.001）显示合理至良好的一致性，与聚合结构相关性最强。解释：PROSE是一种心理测量学稳健的、疾病特异性的脑炎患者报告结局评估工具。ANN NEUROL 2026;100:511–524
实验结论
提炼研究问题、关键发现与证据，快速把握文章的核心贡献。
- 研究问题
- 开发并验证一种疾病特异性的、心理测量学稳健的患者报告结局量表，以评估自身免疫性脑炎患者的长期结局。
- 核心机制
- 文中未明确说明。
- 主要证据
- 基于202例抗NMDAR、抗LGI1和抗CASPR2脑炎患者的条目分析、因子分析和Rasch分析，形成40条目单维等距量表，显示出高内部一致性（α=0.92）和高重测信度（ICC=0.93），并与现有患者报告结局量表和功能评分呈中等到强相关。
- 研究意义
- PROSE可作为一种标准化的结局评估工具，用于自身免疫性脑炎的临床护理和试验，有助于比较诊断和治疗策略，并促进多中心和国际合作。
研究路径
按研究推进顺序梳理实验设计、验证步骤与关键观察。
条目分析
识别冗余或弱相关的条目，以精简条目池。
计算条目间相关系数，删除与>5%其他条目相关性弱（R<0.30）的13个条目，以及相关性高（R>0.70）的26个条目，但保留基于焦点小组有高内容效度的4个条目。
因子分析
评估条目池的单维性和因子结构。
对132个条目进行主成分分析，发现10个成分，大多数条目（120/132）载荷于第一主成分，移除未加载到主成分的12个条目，保留120个条目进行Rasch分析。
Rasch建模
进一步精简条目，并建立间隔尺度。
对120个条目进行Rasch分析，移除77个存在局部依赖或内容重叠的条目和3个失配条目，调整部分评分格式，最终形成40个条目的单维量表（PROSE），并转换为0-100分间隔量表。
信度评估
评估PROSE的内部一致性和重测信度。
计算Cronbach's alpha和组内相关系数，并在23例患者中评估2周重测信度，计算最小可检测变化（SDC）。
效度评估
评估PROSE与现有结局测量工具的相关性。
将PROSE得分与视觉模拟量表、现有PROMs、医生评分（mRS和CASE）以及认知评估进行相关性分析。
纵向响应性评估
评估PROSE随时间监测疾病改善的能力。
对22例新诊断患者进行重复评估，绘制PROSE得分随时间变化的曲线。
研究方法
按研究目的归类文中使用的方法，便于定位所需技术。
验证样本或模型特征
验证功能变化
评估认知功能
产品清单
关键环节
汇总复现实验时建议重点确认的条件及原文阅读提示。
| 环节 | 核对要点 |
|---|---|
| 患者纳入 | 诊断类型：抗NMDAR、抗LGI1或抗CASPR2脑炎；患者需能自我报告（格拉斯哥昏迷评分≥12，荷兰语流利），年龄≥16岁 阅读提示：Patient Selection and Data Collection |
| 数据收集 | 初步条目池166项，视觉模拟量表（VAS，0-100分），认知测试，mRS和CASE评估 阅读提示：Patient Selection and Data Collection |
| 条目分析 | 条目间相关性阈值：冗余（r>0.70），弱相关（r<0.30） 阅读提示：Item Analysis |
| 因子分析 | Kaiser-Meyer-Olkin值>0.80，Bartlett球形检验p<0.05，主成分分析 阅读提示：Factor Analysis |
| Rasch分析 | 局部依赖、单维性（残差主成分分析，<5%显著差异）、条目失配、阈值无序 阅读提示：Rasch Modeling |
| 信度评估 | 重测间隔2周，仅纳入诊断后超过3年的患者；计算组内相关系数和最小可检测变化（SDC） 阅读提示：Reliability and Smallest Detectable Change |
| 效度评估 | 与VAS、现有PROMs、mRS、CASE及认知评估的相关性 阅读提示：Criterion and Construct Validity |
| 纵向响应性 | 新诊断患者进行重复评估，时间间隔根据恢复阶段调整 阅读提示：Longitudinal Responsiveness |