氨己烯酸对婴儿痉挛症复发风险的影响

目标：氨己烯酸是婴儿癫痫性痉挛综合征（IESS）的有效治疗方法，但复发仍然是一个临床挑战。应答后的理想治疗剂量和持续时间尚不清楚。我们旨在确定初始氨己烯酸应答后IESS复发的治疗相关预测因素。方法：我们对在氨己烯酸开始治疗（单独或联合激素治疗）后30天内实现电临床应答并保持缓解≥30天的IESS婴儿进行了一项回顾性队列研究。使用Kaplan-Meier法和Cox比例风险回归分析癫痫性痉挛复发时间。在线性回归倾向评分（来源于病因和氨己烯酸启动潜伏期）纳入Cox模型以调整治疗持续时间混杂。候选预测因素包括IESS发病年龄、发病时存在其他发作类型、发育状况、既往复发、氨己烯酸剂量以及双重治疗（联合促肾上腺皮质激素[ACTH]或泼尼松龙）的使用。结果：164例应答者中，63例（38%）在应答后中位时间7.5个月（IQR：2.4–18.0）复发。21例（33.3%）复发发生在氨己烯酸停药后。在倾向评分调整的多变量回归中，复发风险增加与既往IESS复发（HR 2.35；95% CI 1.24–4.45；P=0.009）、IESS发病时存在其他发作类型（HR 2.31；95% CI 1.31–4.07；P=0.004）以及IESS诊断时发育异常（HR 1.75；95% CI 1.04–2.95；P=0.035）相关。中等剂量（100–149 mg/kg/天）与较低剂量相比具有保护作用（HR 0.47；95% CI 0.25–0.89；P=0.020）。在一项功效不足的将氨己烯酸暴露作为时间相依协变量的分析中，持续治疗与复发潜伏期无显著相关性（HR 0.77；95% CI 0.39–1.49；P=0.436）。意义：氨己烯酸应答后复发很常见，并受可识别的临床因素影响。继续氨己烯酸治疗（>100 mg/kg/天）可能降低复发风险。有必要进行前瞻性验证以指导个体化的复发预防策略。