将长期预防治疗转换为多尼达罗森治疗遗传性血管性水肿：OASISplus研究1年结果

背景：多尼达罗森是一种反义寡核苷酸，旨在降低遗传性血管性水肿（HAE）患者的血浆前激肽释放酶。OASISplus研究（NCT05392114）的Switch队列评估了从长期预防治疗（LTP）转换为多尼达罗森的患者长期安全性和有效性，并报告了1年结果。方法：本研究纳入年龄≥12岁、既往接受稳定剂量LTP（拉那德鲁单抗、贝罗司他、C1抑制剂）的HAE患者。患者直接从LTP转换为多尼达罗森80mg皮下注射，每4周一次。终点包括治疗期间不良事件（TEAEs）的发生率和严重程度（主要终点）、每月HAE发作率、血管性水肿生活质量（AE-QoL）和血管性水肿控制测试（AECT），在基线和第52周测量。结果：共纳入65例患者，54例（83.1%）完成1年。11例（16.9%）患者在治疗第一年内停药，1例在1年后停药。多尼达罗森将HAE发作率从基线（既往LTP期间）降低67.6%（52周内）。64例接受给药的患者中56例（87.5%）出现TEAE；多数为轻度至中度事件。最常见的治疗相关TEAEs为注射部位红斑（10.9%）和注射部位瘙痒（10.9%）。1例患者出现严重不良事件，但与治疗无关。从基线至第52周，AE-QoL总分改善12.2分（临床意义阈值≥6分），90.4%的患者在第52周疾病控制良好（AECT≥10）。结论：在从其他LTP转换而来的患者中，多尼达罗森耐受性良好，并改善了长期HAE发作率、生活质量和疾病控制。关键词：血管性水肿、临床免疫学、炎症、生活质量。