新诊断急性髓系白血病中NPM1突变相关的临床结局

背景：核磷蛋白1突变（NPM1mt）的急性髓系白血病（AML）与相对良好的预后相关，但长期结局仍不理想，且缺乏通过治疗识别的明确预测因子。方法：在一项回顾性分析中，作者确定了在德克萨斯大学MD安德森癌症中心接受治疗的396例（18%）新诊断（ND）NPM1mt AML患者，并分析了其结局。使用Cox回归模型，分析了新诊断NPM1mt AML中不同治疗下的生存预测因子。结果：接受高强度化疗的患者中位总生存期（OS）为84.7个月，5年生存率为53%（95%CI，44%–61%），而接受低甲基化药物（HMA）联合维奈克拉治疗的患者中位OS为23.3个月，5年生存率为19%（95%CI，5%–39%）。在年龄匹配分析中，克拉屈滨、低剂量阿糖胞苷和维奈克拉联合方案与阿扎胞苷和维奈克拉交替使用相比，生存期优于HMA联合维奈克拉（5年OS率74% vs. 24%）（p=0.048）。结论：在接受高强度化疗的NPM1mt患者中，年龄较大、体能状态差、存在FLT3-ITD突变或髓外疾病可预测较差的总生存期。对于接受低甲基化药物联合维奈克拉治疗的患者，年龄较大是唯一预测长期结局较差的因子。这些发现可用于新诊断NPM1mt AML的风险分层，并为该亚型提供反应和生存的基准。