普萘洛尔单药治疗与普萘洛尔联合泼尼松治疗弥漫性婴幼儿肝血管瘤：一项随机临床试验

背景：口服普萘洛尔联合或不联合皮质类固醇已被证明对弥漫性婴幼儿肝血管瘤（IHH）有益，但缺乏随机试验证据。我们旨在评估普萘洛尔单药治疗与普萘洛尔联合泼尼松治疗有问题的IHH的疗效和安全性，以确定口服泼尼松是否能对普萘洛尔产生附加益处。方法：我们于2019年7月至2023年11月在中国六个转诊中心进行了一项开放标签、多中心、随机对照试验（临床试验注册号：NCT03331744）。患有有问题的弥漫性IHH的婴儿被以1:1的比例分配接受口服普萘洛尔单药治疗或普萘洛尔联合短期泼尼松治疗。主要终点是第4周时通过系列超声评估获得病灶反应的患者比例。分析遵循意向性治疗原则。结果：本研究共纳入45例患者（普萘洛尔组，n = 22；普萘洛尔联合泼尼松组，n = 23）。治疗4周后，普萘洛尔联合泼尼松组的病灶反应率高于普萘洛尔单药组[21/23（91.3%）对13/22（59.1%）；差异：32.2%；95%置信区间（CI）= 6.9%–53.5%；P = 0.007]。与单药治疗相比，联合治疗在第1–3周取得了更高的病灶反应率，在第2–4周甲状腺刺激激素水平恢复正常更快，并且在第6个月时总体积反应更大（91.3%对63.6%；差异：27.7%；95% CI = 3.1%–49.3%；P = 0.026）。两组的总不良事件相似，未观察到3–4级不良事件。结论：在弥漫性IHH患者中，在普萘洛尔基础上加用泼尼松显著提高了病灶反应率。普萘洛尔联合泼尼松是弥漫性IHH的有效治疗选择。