首次完全缓解且未检测到微小残留病的中危急性髓系白血病患者中自体移植与同胞全相合供者移植的比较：一项生物学分配比较研究

背景：回顾性研究表明，对于遗传学中危急性髓系白血病且未检测到可测量残留病的患者，自体干细胞移植可能获得与异基因干细胞移植相当甚至更好的结局。然而，比较自体干细胞移植与同胞全相合供者干细胞移植的前瞻性研究尚缺。患者与方法：我们在中国14个机构启动了一项生物学分配比较研究。新诊断的原发性中危急性髓系白血病患者，在3个周期强化化疗后达到未检测到可测量残留病状态，年龄14至60岁，并接受自体干细胞移植或同胞全相合供者干细胞移植，符合研究条件。患者根据供体可获得性被分配至自体干细胞移植组或同胞全相合供者干细胞移植组。主要终点是3年无病生存期。该试验已在Clinicaltrials.gov注册，编号NCT03620955，并已完成。结果：2018年11月15日至2022年3月31日期间，共筛查708名患者，518名符合分析条件，其中自体干细胞移植组259名，同胞全相合供者干细胞移植组259名。中位随访时间55.2个月，自体干细胞移植组和同胞全相合供者干细胞移植组的3年无病生存率分别为82.2%和85.7%。治疗调整后的差异为3.2%。由于95%置信区间的上限未超过10%，显示了非劣效性。两组的3年总生存率分别为90.7%和87.6%。在亚组分析中，对于在前2个化疗周期内达到未检测到可测量残留病状态的患者，自体干细胞移植与同胞全相合供者干细胞移植的无病生存期和总生存期相似；而对于在3个周期后达到未检测到可测量残留病状态的患者，自体干细胞移植的无病生存期较差，但总生存期相似。结论：与同胞全相合供者干细胞移植相比，自体干细胞移植达到了非劣效的无病生存期和相似的总生存期，表明对于在3个化疗周期内达到未检测到可测量残留病状态的中危急性髓系白血病患者，自体干细胞移植是一个可行且优选的一线选择，尤其是对于在前2个周期内达到未检测到可测量残留病状态的患者。