自体移植与同胞相合供者移植在无可检测微小残留病的中危急性髓系白血病首次完全缓解期患者中的比较：一项生物分配比较研究

背景：回顾性研究提示，对于遗传学中危急性髓系白血病（IR-AML）且无可检测微小残留病（MRD-）的患者，自体干细胞移植（auto-SCT）可能达到与异基因造血干细胞移植（allo-SCT）相当甚至更好的结局。然而，尚缺乏前瞻性研究直接比较auto-SCT与同胞相合供者移植（MSD-SCT）。患者与方法：我们在中国十四家中心发起了一项生物分配比较研究。新诊断的原发性IR-AML且3个疗程强化化疗后达MRD-的患者，若年龄在14至60岁并接受auto-SCT或MSD-SCT，则符合入组条件。根据供者可用性将患者分配至auto-SCT或MSD-SCT。主要终点为3年无病生存率（DFS）。该试验已在Clinicaltrials.gov注册（NCT03620955）并已完成。结果：2018年11月15日至2022年3月31日期间，共筛选708名患者，518名符合分析条件，其中auto-SCT组259名，MSD-SCT组259名。中位随访55.2个月（IQR 47.4-65.2），auto-SCT组和MSD-SCT组的3年DFS分别为82.2%（95% CI 77.0-86.4）和85.7%（95% CI 80.8-89.4）（HR，1.24 [95% CI，0.81-1.91]；p=.32）。治疗校正差异为3.2%（95% CI，−3.1至9.4；p<.001）。由于95% CI上限（9.4）未超过10%，显示非劣效性。两组3年总生存率（OS）分别为90.7%（95% CI 86.5-93.7）和87.6%（95% CI 83.0-91.1）（HR，0.78 [95% CI，0.47-1.30]；p=.34）。亚组分析中，在化疗前2个周期内达到MRD-的患者中，auto-SCT与MSD-SCT的DFS和OS相似，而在3个周期后达到MRD-的患者中，auto-SCT的DFS较差但OS相似。结论：auto-SCT较MSD-SCT达到非劣效的DFS和相似的OS，提示auto-SCT可作为3个疗程化疗内达到MRD-的IR-AML患者的可行且优选的一线选择，特别是那些在前2个疗程内达到MRD-的患者。