单倍体相合外周血干细胞移植中GVHD预防的随机试验：ATG、PTCy及低剂量联合方案

单倍体相合外周血干细胞移植的最佳移植物抗宿主病预防策略仍存在争议。在这项开放标签的3期研究中，14至70岁患有急性髓系白血病或伴原始细胞增多I或II型骨髓增生异常综合征的患者被随机分配（2:1:1）接受低剂量抗胸腺细胞球蛋白（ATG；5 mg/kg）联合移植后环磷酰胺（PTCy；50 mg/kg；简称ATG/PTCy）、标准剂量ATG（总剂量10 mg/kg）或基于PTCy的方案（总剂量100 mg/kg）进行GVHD预防。共同主要终点是第100天时2至4级急性GVHD的累积发生率（CI）和移植后1年无GVHD、无复发生存。共有407例患者被随机分配接受ATG/PTCy（185例）、ATG（113例）或PTCy（109例）方案进行GVHD预防。到第+100天，三组间2至4级aGVHD的CI无显著差异（P = .210）。尽管三组间慢性GVHD的总体发生率相当（P = .110），但ATG/PTCy组（17.4%）和ATG组（17.3%）的2年中重度cGVHD的CI数值上低于PTCy组（28.3%），但未达到统计学显著性（P = .095）。三组间的生存结局未见显著差异。值得注意的是，ATG/PTCy组的中性粒细胞和血小板恢复的CI显著高于其他组（P < .001）。该试验提示，三种GVHD预防策略在预防2至4级aGVHD方面效果相似，并产生相当的生存率。该试验注册于www.clinicaltrials.gov，编号NCT03608059。