单倍体相合外周血干细胞移植中GVHD预防的随机试验：ATG、PTCy及低剂量联合疗法

在单倍体相合外周血干细胞移植中，移植物抗宿主病（GVHD）的最佳预防策略仍存在争议。在这项开放标签的3期研究中，年龄在14至70岁、患有急性髓系白血病或伴有原始细胞增多的I/II级骨髓增生异常综合征的患者，被随机分配（2:1:1）接受低剂量抗胸腺细胞球蛋白（ATG；5 mg/kg）联合移植后环磷酰胺（PTCy；50 mg/kg；称为ATG/PTCy）、标准剂量ATG（总剂量10 mg/kg）或基于PTCy（总剂量100 mg/kg）的方案进行GVHD预防。共同主要终点是移植后100天内2至4级急性GVHD的累积发生率以及移植后1年的无GVHD无复发生存。共有407名患者被随机分配接受ATG/PTCy（185名）、ATG（113名）或PTCy（109名）方案进行GVHD预防。到移植后第100天，三组之间2至4级急性GVHD的累积发生率无显著差异（P = .210）。尽管所有组的慢性GVHD总发生率相当（P = .110），但中重度慢性GVHD的2年累积发生率在ATG/PTCy组（17.4%）和ATG组（17.3%）中数值上低于PTCy组（28.3%），但未达到统计学显著性（P = .095）。三组之间的生存结局未观察到显著差异。值得注意的是，ATG/PTCy组的中性粒细胞和血小板恢复累积发生率显著高于其他组（P< .001）。该试验表明，这三种GVHD预防策略在预防2至4级急性GVHD方面具有相似的疗效，并产生了可比的生存结果。本试验已在ClinicalTrials.gov注册，编号为NCT03608059。