低剂量与标准剂量方案作为儿童急性髓系白血病诱导治疗的对比：一项多中心、随机非劣效性试验

强化化疗是急性髓系白血病（AML）的标准治疗，但具有发生危及生命的并发症的高风险，尤其是在体弱患者中。我们旨在比较低剂量化疗（LDC）方案用于AML诱导治疗的疗效和安全性。我们在一项随机、多中心、非劣效性试验中对年龄<18岁的AML患者进行了研究。患者接受低剂量阿糖胞苷、米托蒽醌或伊达比星，以及粒细胞集落刺激因子（G-CSF），或接受标准剂量化疗（SDC；阿糖胞苷、柔红霉素和依托泊苷）。所有患者在缓解后均接受标准化疗和/或造血干细胞移植巩固治疗。主要终点是比较治疗组间的缓解率。次要终点是比较LDC和SDC方案的结局、毒性和安全性。两个治疗组在结局方面未显示出显著差异。诱导治疗后，LDC组和SDC组的完全缓解（CR）/不完全血细胞计数恢复的CR率分别为95.1%和95.3%。诱导II期后，LDC组和SDC组中分别有87.4%和87.1%的患者检测到可测量残留病灶<0.1%。接受LDC方案的患者中性粒细胞和血小板恢复的中位时间显著更短。LDC组患者的4年总生存（OS）率为81.3% vs 83.6%（P = .611），4年无事件生存（EFS）率为61.5% vs 63.1%（P = .832）。总之，LDC方案耐受性良好，并且其CR、EFS和OS率不劣于接受SDC方案治疗的患者。该试验已在www.chictr.org.cn注册，注册号为ChiCTR1800015883。