患者招募与分组
根据预设的纳入和排除标准筛选符合条件的LMs患儿。
从多个中心招募20名符合条件的LMs患儿，将接受越婢加术汤治疗。
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越婢加术汤治疗儿童淋巴管畸形：一项非随机临床试验
Eppikajutsuto for Treatment of Lymphatic Malformations in Children: A Nonrandomized Clinical Trial
实验完整度
中前瞻性非随机临床试验，包含明确的患者入组、干预、MRI影像学评估和不良事件监测，但缺乏随机对照组，样本量较小，且未提供体外或动物实验等独立的机制验证层级。
主要模型
19例儿童淋巴管畸形患者（含头颈部、躯干、肢体病灶）
重点核对
患者年龄：≤18岁，平均（SD）24.1（29.4）个月 给药方案：越婢加术汤颗粒0.6 g/kg/d（≤7.5 g/d）口服，持续6个月 主要终点：6个月时MRI体积测量病灶体积减小≥20%的比例 影像评估：由2名独立放射科专家盲法评估MRI体积，计算ICC（0.96） 亚组分析：性别、病灶部位、用药依从性（≥70% vs <70%）和年龄（<1岁 vs ≥1岁）
摘要
重要性：淋巴管畸形（LMs）是先天性血管畸形，治疗选择有限。越婢加术汤是一种传统日本（汉方）草药，常用于治疗炎症性疾病，已有报告称其可减少LMs患者的病灶体积；然而，其在儿科患者中的疗效数据尚需补充。目的：评估越婢加术汤与儿科LMs患者病灶体积减小的相关性。设计、场所和参与者：这项开放标签非随机临床试验于2021年4月14日至2024年9月30日在日本多个中心进行。符合条件的参与者为18岁或以下、经影像学确诊为LMs的患者。数据分析于2024年10月14日至2025年3月4日进行。干预：参与者接受越婢加术汤颗粒（0.6 g/kg/d至≤7.5 g/d）口服治疗6个月。主要结局和指标：主要结局为基线及6个月时通过磁共振成像体积测量评估的病灶体积减小20%或以上的患者比例。次要结局包括病灶体积减小50%或以上、中位缩小率、生活质量改善和安全性。结果：共纳入19名患者（10名男性[52.6%]；平均[SD]年龄，24.1[29.4]个月）。10名患者（52.6%；90% CI，32.0%-73.0%）在6个月时实现病灶体积减小20%或以上。中位缩小率为22.9%（IQR，−142.3%至96.0%）。未发生严重不良事件，19名患者中有17名（89.5%）观察到用药依从性达70%或以上。结论和相关性：在这项针对LMs儿童的非随机临床试验中，越婢加术汤与病灶体积减小相关，且耐受性良好。需要包括随机临床试验在内的进一步研究来确认这些发现。试验注册：日本临床试验注册中心标识符：jRCTs041210007
实验结论
提炼研究问题、关键发现与证据，快速把握文章的核心贡献。
- 研究问题
- 评估越婢加术汤（一种传统日本汉方草药）与儿童淋巴管畸形病灶体积减小的相关性。
- 核心机制
- 文中未明确说明
- 主要证据
- 19例LMs患儿（中位缩小率22.9%），其中52.6%实现≥20%体积缩小，21.1%实现≥50%体积缩小；基于MRI体积测量，盲法独立评估，ICC为0.96。
- 研究意义
- 研究提示越婢加术汤可能为LMs提供一种安全、非侵入性且成本效益较高的替代治疗选择，尤其适用于头部和颈部病灶的患者或不能耐受mTOR抑制剂的患者。
研究路径
按研究推进顺序梳理实验设计、验证步骤与关键观察。
治疗干预
评估口服越婢加术汤的疗效和安全性。
患者接受越婢加术汤颗粒（TJ-28，Tsumura & Co）口服治疗，为期6个月。
疗效评估
通过MRI体积测量量化治疗前后病灶体积变化，评估治疗反应。
在基线和6个月时进行MRI扫描，使用OsiriX DICOM viewer软件进行半自动或手动分割测量病灶体积，由2名独立放射科专家盲法评估并取平均值。
安全性评估
评估越婢加术汤治疗的安全性。
记录治疗期间出现的不良事件，并按严重程度分级。
亚组分析
探索可能影响治疗反应的因素。
按性别、病灶部位、用药依从性和年龄进行亚组分析，比较不同亚组的反应率。
研究方法
按研究目的归类文中使用的方法，便于定位所需技术。
产品清单
| 实验环节 | 名称 | 品牌 | 货号 |
|---|---|---|---|
| 干预治疗 | 越婢加术汤（TJ-28） | Tsumura & Co | TJ-28 |
| 影像学评估 | OsiriX DICOM查看器 | Pixmeo | version |
关键环节
汇总复现实验时建议重点确认的条件及原文阅读提示。
| 环节 | 核对要点 |
|---|---|
| 患者纳入与排除 | 年龄≤18岁；体重≤25 kg；影像学确诊LMs；排除标准（如曾接受mTOR抑制剂、硬化疗法或手术治疗） 阅读提示：Methods - Patients |
| 药物干预 | 越婢加术汤颗粒剂量：0.6 g/kg/d（最大7.5 g/d），口服，持续6个月 阅读提示：Methods - Interventions |
| 疗效评估 | MRI体积测量方法（3D-T2FS序列，层厚3-5 mm，ROI分割），由2名独立盲法放射科专家评估，取平均值；反应定义：病灶体积减少≥20% 阅读提示：Methods - Radiologic Evaluation; Trial End Points |
| 安全性评估 | 不良事件记录、分级 阅读提示：Results - Safety |
| 统计分析 | 统计方法：精确二项检验，90% CI，亚组分析 阅读提示：Methods - Statistical Analysis |