皮下注射奥法妥木单抗用于儿童特发性肾病综合征缓解维持：病例系列研究

背景：利妥昔单抗（RTX）对儿童频复发或激素依赖型肾病综合征（FR/SDNS）有效；然而，部分患者会出现RTX耐药或严重超敏反应。奥法妥木单抗（OFA）是一种全人源化抗CD20单克隆抗体，是一种潜在的替代方案，但其在儿童中的应用仍鲜有文献记载。本研究评估了低剂量皮下注射（SC）OFA在RTX耐药或不耐受的复杂FR/SDNS患儿中的可行性和安全性。方法：我们回顾性分析了5例具有RTX耐药或超敏反应史的FR/SDNS儿科患者（中位年龄14.8岁）。每位患者接受了标准化的20 mg SC OFA剂量。在整个随访期间，监测了B细胞耗竭（CD19⁺ <1%）、血清IgG水平以及根据不良事件通用术语标准（CTCAE）分级的不良事件。主要终点是末次OFA给药后12个月内无复发缓解。结果：SC OFA在所有患者中均实现了外周B细胞耗竭，中位持续时间为5个月。12个月内，80%（4/5）的患者维持了缓解。1例既往有严重抗CD20超敏反应的患者，在使用布洛芬预处理后，对SC OFA耐受，仅有轻度（2级）症状。未记录到严重感染或低丙种球蛋白血症恶化。结论：低剂量SC OFA是维持儿科FR/SDNS缓解的一种可行的抢先疗法，尤其适用于RTX耐药或不耐受的患者。这种适合门诊的给药途径可能降低超敏反应风险和医疗成本。需要更大规模的前瞻性试验来确认其长期疗效。