复发或难治性多发性骨髓瘤的早期与晚期治疗线中标准护理西达基奥仑赛：一项全国性注册分析

背景：西达基奥仑赛是一种靶向BCMA的嵌合抗原受体T细胞疗法，已获批用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤。在针对重度预处理患者的CARTITUDE-1研究之后，随机3期CARTITUDE-4试验证明，在既往接受过1-3线治疗的来那度胺难治性患者中，西达基奥仑赛相比标准护理具有更优的无进展生存期和总生存期，这导致了其在2024年的适应症扩展。然而，缺乏描述该早期线适应症结局的真实世界数据。 方法：我们分析了2022年至2025年间从德国干细胞移植与细胞疗法注册库中接受标准护理西达基奥仑赛治疗的所有复发或难治性多发性骨髓瘤患者。根据既往治疗线数将患者分为早期组和晚期组。主要终点是无进展生存期。次要终点包括总体缓解率、缓解转换以及安全性结局。使用限制性立方样条Cox回归和单变量Cox模型评估预后关联。 结果：在606名患者中，177名在早期线接受治疗，429名在晚期线接受治疗。总体缓解率分别为91%和88%，完全缓解率分别为63%和54%。早期组和晚期组的12个月无进展生存率分别为79%和70%。缓解深度是两个队列中无进展生存期最强的预测因子。髓外疾病在两个组中均为不良预后因素。早期组的非ICANS神经毒性发生率较低，非复发死亡率相当。 结论：该分析表明，在早期治疗线中使用西达基奥仑赛可实现深度缓解和高无进展生存率，这与CARTITUDE-4试验结果一致。这些结果为在首次复发时尽早使用西达基奥仑赛提供了真实世界证据，并可能成为前瞻性试验之外的基准。