乌帕替尼治疗肛周克罗恩病的一年有效性：一项真实世界GETAID研究

引言：乌帕替尼（UPA）对治疗肠道克罗恩病（CD）有效，但关于肛周克罗恩病（pCD）的数据仍然有限。方法：纳入2022年9月至2025年8月期间在法国13个中心接受UPA治疗的所有连续活动性pCD患者（原发性和/或继发性病变），进行一项回顾性队列研究。临床缓解定义为瘘管无引流（自发或轻压时）且肛门溃疡愈合，未启动新疗法。临床应答定义为基于医生评估，瘘管和/或溃疡改善≥50%。临床结局使用无应答者填补法进行分析，磁共振成像（MRI）结局则按观察结果分析。结果：在纳入的59例患者中，43例（73%）为瘘管型pCD，16例（27%）为孤立性肛门溃疡。所有患者既往均暴露于至少一种生物制剂，79%的瘘管型pCD患者既往接受过肛周手术。在瘘管型pCD患者中，6个月和12个月时分别有11/43例（26%）和11/43例（26%）达到临床缓解，21/43例（49%）和13/43例（30%）达到临床应答。在12个月时，13例瘘管型pCD患者中有9例（69%）记录到MRI应答，1例（8%）记录到MRI缓解。在瘘管型pCD患者中，未发现预测临床缓解的因素。在孤立性肛门溃疡患者中，3个月、6个月和12个月时完全愈合的患者分别为5/16例（31%）、4/16例（25%）和4/16例（25%）。结论：在这项针对难治性pCD的真实世界队列中，UPA在1年时使四分之一的患者达到临床缓解。