A Nationwide Assessment of Anticholestatic Therapy Uptake in Patients With Primary Biliary Cholangitis: Opportunities for Optimisation
作者信息Ellen Werner, Maria C B van Hooff, Gemma H X Weijsters, Maria A van de Vrie, Rozanne C de Veer, Ulrich Beuers, Joost P H Drenth, Frans J C Cuperus, Remco van Dijk, Bart J Veldt, Michael Klemt-Kropp, Suzanne van Meer, Robert C Verdonk, Hajo J Flink, Jan Maarten Vrolijk, Matthijs Kramer, Cyriel Y Ponsioen, Kirsten Boonstra, Femke Boersma, Hendrik J M de Jonge, Frank H J Wolfhagen, L C Baak, Susanne L Onderwater, Jeroen D van Bergeijk, Paul G van Putten, Gijs J de Bruin, Rob P R Adang, Maria N Aparicio-Pages, Wink de Boer, Frank Ter Borg, Hanneke van Soest, Elsemieke S de Vries, Nicole S Erler, Bettina E Hansen, Harry L A Janssen, Adriaan J van der Meer, Dutch PBC Study Group, Adriaan J van der Meer, Anne Vrieze, A Sander van der Beek, Bart J Veldt, Bart van Hoek, Bettina E Hansen, Cyriel Y Ponsioen, Daphne M Hotho, Djuna L Cahen, Edith M M Kuiper, Ellen Werner, Elsemieke de Vries, Femke Boersma, Frank C Bekkering, Frank H J Wolfhagen, Frank Ter Borg, Frans J C Cuperus, Gemma X Weijsters, Gijs J de Bruin, Hajo J Flink, Hanneke van Soest, Hans H
背景：由于新疗法的出现和更个体化的生化治疗目标，原发性胆汁性胆管炎（PBC）的最佳护理实施变得具有挑战性。
目的：评估全国PBC队列中熊去氧胆酸（UDCA）和二线治疗（SLT）的采用情况，并确定与次优治疗管理相关的因素。
方法：荷兰PBC队列研究是一项回顾性研究，纳入了自1990年以来荷兰所有可识别的PBC患者。评估了截至2019年1月1日仍在临床随访的患者对UDCA和SLT的使用情况。生化应答定义为碱性磷酸酶（ALP）和天冬氨酸氨基转移酶（AST）≤ 1.5 × ULN，且总胆红素（TB）≤ ULN。SLT包括超适应症使用的贝特类药物、布地奈德和/或奥贝胆酸（未报销）。
结果：总共纳入了2638名PBC患者；中位年龄为64.0岁（IQR 55.0-72.0），2361名（89.5%）为女性，2143名（81.2%）在非学术中心接受治疗。总体而言，2532名（96.0%）患者使用了UDCA。推荐剂量（≥ 13 mg/kg/天）的使用率为1363/2205（61.8%）。年龄（aOR 1.01，95% CI 1.00-1.02，p = 0.02）、体重（aOR 1.04，95% CI 1.03-1.05，p < 0.01）和生化应答（aOR 1.35，95% CI 1.09-1.67，p = 0.01）与UDCA剂量< 13 mg/kg/天相关。在不完全应答的患者中，101/638（15.8%）接受了SLT处方。年龄较小、女性、在学术中心接受治疗以及较高的ALP和AST水平与SLT的使用呈正相关。
结论：近年来，荷兰PBC患者的UDCA剂量不足。结果表明一线治疗可以优化，尤其是在有生化应答和体重较高的患者中。
