镰状细胞病患者肝胆并发症：1009例患者的30年回顾性研究

背景：镰状细胞病（SCD）是最常见的血红蛋白病。我们旨在确定SCD患者肝胆损伤的患病率及其与死亡率的相关性。方法：对在我们三级中心专门诊所随访的SCD患者进行回顾性评估，并采用描述性统计学分析。肝胆并发症与SCD并发症之间的相关性以比值比（OR）表示。为评估死亡率的预测因素，单变量分析采用log-rank检验，多变量分析采用Cox比例风险模型，并使用时间依赖性协变量处理生化指标。结果：在1990年1月至2020年12月期间，共识别出1009例SCD患者；63.2%为HbSS型。首次就诊的中位年龄为26.4岁（四分位距：18.9–37.1），44.3%为男性，62.6%曾接受羟基脲治疗。中位随访时间为4.8年（四分位距：1.9–8.5）；死亡率为8.9%。最常见的肝胆表现为胆石症（n=431 [42.7%]）和铁过载（n=121；12%）。仅有18例患者报告慢性病毒性肝炎。29例（2.1%）患者峰值ALT>正常上限的2倍，15例（2.3%）峰值ALP>正常上限的2倍，97例（10.3%）峰值总胆红素>103 μmol/L（6.02 mg/dL），184例（18.2%）患者直接胆红素峰值升高。37例患者（3.7%）出现肝肿大，而24例（2.4%）患者临床诊断为肝硬化。5例患者接受了肝移植。在探索性多变量模型中，年龄（HR 1.08 [95% CI: 1.05–1.11]）、ALT升高（HR 1.52 [95% CI: 1.29–1.78]）和总胆红素>103 μmol/L（HR 9.3 [95% CI: 3.95–21.9]）独立预测死亡率。结论：肝胆并发症在SCD患者中常见，需要保持警惕以识别。