每晚一次羟丁酸钠符合美国睡眠医学会对发作性睡病治疗的标准

REST‐ON试验的数据在2021年美国睡眠医学会（AASM）临床实践指南更新之前无法获得，该指南更新包括截至2020年8月的文献回顾。这项来自REST‐ON的事后分析评估了在个体AASM临床显著性阈值（CST）上达到临床显著改善的参与者。还分析了共同主要终点和次要终点的复合指标。患有发作性睡病且年龄≥16岁的参与者按1:1随机分配接受每晚一次羟丁酸钠（ON‐SXB）或安慰剂治疗13周。共同主要终点是清醒维持试验（MWT）的平均睡眠潜伏期、临床总体印象改善（CGI‐I）评分和猝倒发作次数；次要终点包括爱普沃斯嗜睡量表（ESS）评分。与基线相比，ON‐SXB治疗的结果根据CST进行评估，对于达到CST的患者，计算在≥2、≥3或4个终点上经历临床显著改善的参与者比例。对于从基线开始的改善，在第13周（9克剂量）时，MWT的平均睡眠潜伏期增加了10.8分钟（CST，≥2分钟增加），92.8%的患者在CGI‐I上评定为改善（CST，≥33%的患者报告改善），猝倒发作次数减少了60.8%（CST，≥25%减少），ESS评分降低−6.5（CST，≥2分降低）。在第3、8和13周，与安慰剂相比，接受ON‐SXB治疗的参与者在≥2、≥3或4个终点上经历临床改善的比例显著更高（p≤0.05）。这些数据表明，根据既定的CST，ON‐SXB在多个临床重要的发作性睡病症状中具有稳健的疗效，进一步支持ON‐SXB在临床实践中的应用。试验注册：本手稿介绍了来自REST‐ON临床试验（NCT02720744）的事后分析结果。