在常规临床实践中接受注射用生长抑素受体配体（SRL）治疗的肢端肥大症患者的患者报告结局数据

背景：接受生长抑素受体配体（SRL）治疗的肢端肥大症患者，SRL是肢端肥大症最常见的一线药物治疗，即使IGF-1正常的患者，仍可能出现头痛、出汗、疲劳、软组织肿胀和关节疼痛等肢端肥大症症状。此外，SRL治疗可能引起注射部位反应和胃肠道症状等副作用。本研究利用患者报告的结局指标，评估接受稳定剂量长效SRL治疗的患者在常规临床实践中与肢端肥大症及其治疗相关的负担。方法：美国肢端肥大症患者，在过去12个月内接受稳定剂量SRL并由其主治医疗保健提供者诊治，完成了一次性在线调查，包括Acro-TSQ，一种评估症状负担和治疗满意度及便利性的肢端肥大症特异性工具。结果：共纳入105例患者（平均年龄49.9岁，79.1%为女性）。患者经历多种症状，包括>80%的患者出现关节疼痛、肢端雾感（acro-fog）、软组织肿胀和疲劳/虚弱。许多症状持续存在，而有些症状在注射周期结束时出现，即使在IGF-1≤1.0 ULN的患者中也是如此。注射部位反应很常见。患者对当前治疗中度满意；症状和副作用经常影响日常活动。患者平均每年就诊超过3次。结论：尽管接受稳定剂量的SRL治疗并定期就诊，美国常规临床实践中的肢端肥大症患者，包括IGF-1正常的亚组，仍报告显著的疾病和治疗负担。