司替戊醇：20世纪90年代早期在Lennox-Gastaut综合征中进行的首次2期临床试验的未发表结果

目的：本研究旨在报告司替戊醇（stiripentol）在Lennox-Gastaut综合征（LGS）中的一项探索性2期试验结果。方法：这项探索性、单盲、单臂、非随机序贯期2期研究于1989年1月至1993年8月在法国的四个中心进行。符合条件的患者年龄在2-20岁，患有LGS，尽管接受了优化治疗，每周仍经历至少一次癫痫发作。在稳定治疗方案下进行1个月的基线期后，患者接受1个月的安慰剂，随后接受2个月的司替戊醇治疗。结果：共纳入16名LGS患者，其中14名可评估疗效。中位[Q1-Q3]总体癫痫发作频率从基线的31[16-89]次，在司替戊醇治疗第一个月后降至14[8-21]次（p = .044），在第二个月后进一步降至4[0-18]次（p = .044）。发作类型的减少情况一致。8名患者（57%）在司替戊醇治疗结束时达到应答者标准（总体癫痫发作频率减少≥50%），其中5名（36%）实现完全无发作，2名发作频率减少≥75%。所有患者在司替戊醇治疗期间均报告了至少一次不良事件，最常见的是嗜睡、食欲下降和呕吐。这些效应可能与使用的高剂量司替戊醇有关（第二个月中位剂量 = 91 mg/kg/天）。尽管不良事件发生频繁，但在司替戊醇治疗期间未报告严重不良事件，也未观察到血液学参数或肝酶水平的临床有意义变化。意义：尽管本研究是在LGS标准化临床试验设计建立之前进行的，但对司替戊醇进行更全面的评估，本可以为其在这种严重的发育性和癫痫性脑病中的潜在益处提供进一步的见解。