遗传性血管性水肿的长期预防：真实世界治疗模式与医疗资源利用

背景：美国已批准多种非雄激素长期预防疗法用于预防遗传性血管性水肿发作。关于该人群治疗依从性、医疗资源利用和成本的真实世界数据有限。目的：使用国家理赔数据库评估HAE患者的LTP治疗模式、相关HRU和成本。方法：研究对象来自IQVIA PharMetrics® Plus封闭式健康计划理赔数据库（2016年1月-2023年9月）中拥有≥1条非雄激素LTP理赔的商业保险患者，要求索引前有≥6个月连续参保，索引后≥12个月。患者队列分为：无/极少补充间隔、有补充间隔或转换者。评估索引前后12个月的年化平均按需治疗理赔、HRU和成本。结果：共纳入328名患者。大多数患者（67%）在索引后拥有≥1次按需治疗理赔。无/极少补充间隔组（n=147）LTP前后的年化平均（SD）按需治疗剂量分别为20.8（25.1） vs 12.4（15.2）（P=0.001）；有补充间隔组（n=131）为18.3（19.7） vs 18.0（22.3）（P=0.769）；转换者组（n=50）为25.7（28.7） vs 29.2（28.8）（P=0.12）。随访期间，分别有17%和8%的患者发生了≥1次HAE相关的急诊和住院就诊。患者年均HAE相关总医疗成本从LTP前的165,348美元增至LTP后的515,333美元，主要受LTP药房成本增加（平均395,845美元PPPY）驱动，部分被医疗成本（急诊/住院，平均8,344美元PPPY）的减少所抵消。结论：本研究发现，55%的患者在LTP理赔中存在补充间隔、在启动一年内停用或转换了LTP。即使使用LTP，超过三分之二的患者仍需使用按需治疗。HAE相关总医疗成本的大幅增加由LTP药房成本驱动，且HRU未见显著减少。这些发现强调了监测和优化HAE患者治疗的重要性，并确保所有患者都能获得按需治疗，这是HAE管理的基石。