羟氯喹治疗类风湿关节炎风险个体的2期试验

摘要：目的：血清抗环瓜氨酸肽（anti-CCP）抗体升高的个体未来患类风湿关节炎（RA）的风险增加。目前尚无药物干预被批准用于预防此类高风险个体发生RA。然而，羟氯喹（HCQ）在缺乏支持性临床试验证据的情况下被使用。方法：在这项2期随机试验中，anti-CCP3≥正常上限（ULN）2倍的RA风险个体被分配接受HCQ或安慰剂治疗12个月，并在停药后随访最多24个月。主要结局是36个月时临床RA的发生，定义见方案。次要结局包括安全性、炎症性关节炎（IA）的发生以及参与者报告的关节症状。结果：在144名随机参与者中，71人被分配至HCQ组，73人至安慰剂组。在改良意向性治疗人群中，HCQ组21/69（30.4%）的参与者发生临床RA，安慰剂组为24/73（32.9%）。36个月时临床RA的风险，HCQ组为0.336，安慰剂组为0.394（差异为-0.058；95%置信区间-0.336至0.220；P=0.52）。IA的结果相似。两组间关节症状的发生率和严重程度未见差异。不良事件发生率在两组间相似。结论：在这项涉及anti-CCP3水平≥2倍ULN的个体试验中，12个月的HCQ未能预防36个月时临床RA的发生。