BCMA CAR-T治疗的复发难治性多发性骨髓瘤患者中新共识基因组高危分期系统的验证与细化

国际骨髓瘤协会和国际骨髓瘤工作组近期更新了高危多发性骨髓瘤（MM）的新共识基因组分期（CGS）。我们开展了一项回顾性研究，旨在验证修订后的高危多发性骨髓瘤标准在接受BCMA CAR-T治疗的复发难治性多发性骨髓瘤患者中的适用性。研究共纳入158例患者，其中75例（47%）符合高危多发性骨髓瘤标准。中位随访时间为24.8个月（95% CI 22.5-30.3）。多变量分析显示，与标危多发性骨髓瘤患者相比，高危多发性骨髓瘤患者在BCMA CAR-T治疗后的无进展生存期（HR 1.89，p = 0.003）和总生存期（HR 3.06，p < 0.001）均显著缩短。乳酸脱氢酶 > 210 U/L和髓外病变也被确定为独立的不良风险因素。基于生存分析，我们构建了一个重新分类的分期系统，将乳酸脱氢酶和髓外病变纳入CGS-高危多发性骨髓瘤标准。患者被分为四个独立的风险组：低风险组（标危多发性骨髓瘤伴正常乳酸脱氢酶且无髓外病变；n = 42，26%）、中低风险组（高危多发性骨髓瘤伴正常乳酸脱氢酶且无髓外病变；n = 31，20%）、中高风险组（标危多发性骨髓瘤伴高乳酸脱氢酶、髓外病变或两者兼有；n = 41，26%）和高风险组（高危多发性骨髓瘤伴高乳酸脱氢酶、髓外病变或两者兼有；n = 44，28%）。低风险、中低风险、中高风险和高风险患者的中位无进展生存期分别为35.0、19.6、10.4和6.6个月（p < 0.0001），24个月总生存率分别为90%、69%、66%和26%（p < 0.0001）。总之，我们在接受BCMA CAR-T治疗的复发难治性多发性骨髓瘤患者中验证了新的CGS-高危多发性骨髓瘤标准，并提出了一个重新分类的分期系统，以进一步优化BCMA CAR-T治疗的多发性骨髓瘤患者的风险分层。