ASC4OPT：阿西米尼在既往接受过两种或以上酪氨酸激酶抑制剂治疗的慢性期慢性髓系白血病患者中的治疗优化研究

ASC4OPT非比较性3b期研究（NCT04948333）评估了asciminib每日一次（QD）或每日两次（BID）治疗既往接受过≥2种酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）治疗的慢性髓系白血病慢性期（CML-CP）患者。该研究纳入了169例未达到主要分子学反应（MMR）的患者，这些患者根据欧洲白血病网（ELN）2020标准定义具有治疗反应不佳（不耐受、警告或失败）。同时，研究也纳入了对最近一次TKI不耐受且在基线时处于MMR的患者（n=30）。主要终点是基线未达到MMR的患者在第48周的MMR率。结果显示，基线未达到MMR的患者在第48周总体MMR率为39.4%（40 mg BID组43.4%；80 mg QD组35.4%），在第96周为43.6%（40 mg BID组45.8%；80 mg QD组41.5%）。在40例将asciminib剂量递增至200 mg QD的患者中，17.5%在第96周达到MMR。基线时处于MMR的大多数患者在48周和96周时仍保持MMR（分别为93.3%和86.7%）。两种给药方案的安全性均与既往研究一致。研究结果支持asciminib可作为对既往TKI治疗未达到最佳反应的CML-CP患者的潜在标准治疗方案。