Ciltacabtagene autoleucel治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的安全性与有效性：一项CIBMTR研究

Ciltacabtagene autoleucel（cilta-cel）是一种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，于2022年获批准用于经重度预处理后的复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）。本研究评估了2022年3月至2023年12月期间在国际血液与骨髓移植研究中心（CIBMTR）登记、符合商业化使用标准的RRMM患者接受cilta-cel治疗的安全性和疗效。在595例患者中，中位年龄为64岁，57%为男性，70%伴有至少一种合并症。分别有13%和14%的患者存在髓外病变及骨髓浆细胞比例≥50%。既往治疗线数的中位数为7，8%的患者曾接受过BCMA靶向治疗。中位随访时间为12个月（范围：1-25个月）。细胞因子释放综合征发生率为80%（≥3级：4%），免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）发生率为22%（≥3级：4%）。非ICANS神经毒性发生率为5%（n = 31），其中帕金森样症状占2.7%（n = 16），颅神经麻痹占2.5%（n = 15），主要为面神经（第VII对颅神经）受累（n = 12/15）。感染发生率为47%，治疗相关死亡率为5%。最佳总缓解率为87%，≥非常好的部分缓解率为75%，≥完全缓解率为35%。预估12个月无进展生存率和总生存率分别为73%（95% CI：68-77%）和85%（95% CI：81-88%）。这是迄今规模最大的cilta-cel在RRMM患者中的标准治疗（SOC）研究。尽管患者处于疾病晚期且合并症负担高，cilta-cel仍显示出良好的安全性和疗效，为其在临床实践中的应用提供了支持。