CPX-351与维奈克拉联合去甲基化药物治疗新诊断急性髓系白血病的回顾性对比研究：一项涉及600名梅奥诊所患者的分析

脂质体阿糖胞苷/柔红霉素（CPX-351）与维奈克拉联合去甲基化药物（Ven-HMA）在初治老年原发（de novo）或继发性急性髓系白血病（AML）患者中的相对疗效仍不明确。本研究回顾性分析了600例接受CPX-351（N=112）或Ven-HMA（N=488）治疗的新诊断AML患者结局。AML亚型包括原发AML（N=277，46%）、骨髓增生异常综合征后AML（post-MDS，N=114，19%）、骨髓增殖性肿瘤后AML（post-MPN，N=70，12%）、MDS/MPN后AML（N=36，6%）和治疗相关AML（t-AML，N=103，17%）。接受CPX-351治疗的患者更年轻（中位年龄65岁 vs. 73岁；p<0.01）、女性比例更高（50% vs. 38%；p=0.02）、继发性AML比例更高（68% vs. 51%；p<0.01），且NPM1突变率更低（5% vs. 12%；p=0.02）。两组完全缓解率（含/不含血细胞计数恢复，CR/CRi）相当（55% vs. 60%；p=0.30），包括伴骨髓增生异常相关基因突变或细胞遗传学异常的AML（AML-MR，60% vs. 63%；p=0.70）。Ven-HMA组感染并发症更少（62% vs. 83%；p<0.01），且在男性（60% vs. 45%；p=0.04）、原发AML（68% vs. 50%；p=0.03）、STAG2突变（86% vs. 44%；p=0.02）或CEBPA突变（88% vs. 50%；p=0.03）患者中CR/CRi率更高。移植校正后的总生存期相似（中位10 vs. 13个月；p=0.90），其中Ven-HMA在MDS后AML中更优（中位12 vs. 7个月；p=0.02），而CPX-351在SF3B1突变患者中更优（中位未达到 vs. 14个月；p<0.01）。本研究提示，尽管CPX-351组患者更年轻、体能状态更好，但Ven-HMA在新诊断AML（包括AML-MR）中疗效相当且毒性更低。