功能性高危疾病与多发性骨髓瘤晚期CAR T细胞治疗后不良结局相关

尽管CAR T疗法在功能性高危多发性骨髓瘤(FHRMM)的早期治疗中显示出卓越疗效[1, 2]，但其在FHR疾病后线治疗（≥3线）中的效果仍不明确。本研究描述了一家医疗中心对FHRMM患者（定义为一线治疗后24个月内疾病进展的患者）接受CAR T细胞治疗的单中心经验。在208例接受CAR T治疗的患者中，117例（56%）患有FHR疾病，既往中位治疗线数为5线。FHR患者髓外疾病(EMD)发生率更高，移植后12个月内进展率更高。FHR组与非FHR组的中位无进展生存期分别为11个月和13个月（p=0.15），中位总生存期分别为34个月和55个月（p=0.025）。多变量分析显示，EMD和高肿瘤负荷与较差的总生存期相关。与非FHR疾病患者相比，接受CAR T作为后线治疗的FHRMM患者生存结局更差，这突显了一线治疗后24个月内疾病进展的不良预后影响。这种关联主要由CAR T治疗时活动性EMD和高肿瘤负荷驱动，提示将CAR T作为FHRMM早期治疗线数的潜在获益。