骶骨肿瘤患者更新版患者报告结局问卷的验证

背景：评估功能结局和生活质量对患者和疾病管理至关重要。骶骨肿瘤罕见，且具有复杂的肿瘤学背景和多样化的症状，这使得开发一个临床相关且可推广的工具变得复杂。一项先前的验证研究改进了针对骶骨肿瘤患者创建工具的初步尝试。本研究是对修订后的较短结局工具的首次独立验证。目的：验证针对骶骨肿瘤患者的修订版患者报告结局问卷。其次，评估骶骨肿瘤患者的功能结局。研究设计/设置：本研究采用三级护理多学科门诊的调查研究。患者样本：本研究纳入2017年10月至2022年6月期间就诊于本机构的70例骶骨肿瘤患者。结局指标：评估了修订版骶骨肿瘤调查中包含的以下八份问卷：患者报告结局测量信息系统（PROMIS）总体健康简表v1.1、PROMIS疼痛强度3a v1.0、PROMIS胃肠道大便失禁4a v1.0、PROMIS胃肠道便秘9a v1.0、PROMIS性功能与满意度v1.0男性和女性、泌尿生殖 distress 量表（UDI-6）以及PROMIS参与社会角色和活动能力v2.0。方法：通过确定条目完成率、中位数和四分位距（IQR）以及地板和天花板效应来评估信度、效度和工具覆盖范围。使用Cronbach's alpha测量内部一致性。应用偏差校正的自举法（1000次重采样）计算标准误和95%置信区间。使用Spearman等级相关系数评估问卷收敛和区分的程度。结果：我们的分析显示PROMIS胃肠道症状量表、PROMIS性功能和泌尿生殖 distress 量表存在中度至显著的地板和天花板效应（16-61%），且以天花板效应为主。男性兴趣（27%）、女性兴趣（29%）和女性性高潮（38%）的地板效应显著。男性满意度（11%）、男性性高潮（10%）和润滑（14%）存在中度地板效应。在控制结肠造口患者后，地板效应普遍降低，而天花板效应变化不一。修订版问卷表现出较强的内部一致性，除润滑外，所有评估的Cronbach's alpha值均超过0.7阈值。GI大便失禁、男性满意度、女性满意度和女性兴趣可能冗余，Cronbach's alpha高于0.9。在收敛效度中，我们发现评分之间的相关性无显著趋势。其次，与慢性病患者相比，我们的人群报告了相似水平的身体功能受损。结论：许多肠道、膀胱和性功能问卷观察到显著的地板和天花板效应，以及较差的收敛性。在考虑结肠造口患者后，一些指标有所改善；然而，在使用改良骶骨肿瘤调查的未来研究中，必须考虑肠道、膀胱和性功能调查中发现的显著地板和天花板效应。PROMIS工具有效捕捉了骶骨肿瘤及其治疗对患者身心健康深远影响。