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基因疗法CM-YAPon保护小鼠心脏免受心肌梗死损伤
Gene therapy CM-YAPon protects the mouse heart from myocardial infarction
摘要
心肌梗死(MI)影响全球数百万人，导致心脏不可逆损伤并损害心脏功能¹。在小鼠和猪的MI模型中，激活心肌细胞(CMs)中的YAP可刺激再生修复²,³。本研究开发了一种基于腺相关病毒9的疗法，命名为CM-YAPon，该疗法能在暴露于小分子LMI070后实现活性YAP变体(YAP5SA)在CMs中的瞬时表达。单次LMI070给药可触发小鼠YAP5SA表达、CM细胞周期再进入以及心脏微环境的重编程。MI后诱导YAP5SA能快速改善心脏功能，而MI前诱导则具有心脏保护作用，并能减少多种心脏细胞类型的细胞死亡。这些发现揭示了可逆基因激活治疗缺血性心脏病的潜在治疗价值。
实验方法
产品清单
| 名称 | 品牌 | 货号 |
|---|---|---|
| 蔡司Axioscan 7 | Zeiss | Axioscan 7 |
| POLARstar Omega | BMG Labtech | -- |
| Amersham Imager 680 | -- | 680 |
| VisualSonics Vevo 2100系统 | VisualSonics | 2100 |
| Bruker Biospec 9.4 T | Bruker | 9.4 T |
| AV NEO/Paravision 360 | -- | 360 |
| 小动物监测系统 | Small Animal Instruments | -- |
| NovaSeq 6000 | -- | 6000 |
| NovaSeq XPlus | -- | XPlus |
| Orbitrap Elite质谱仪 | -- | Elite |
| 反相液相色谱柱 | -- | -- |
| 液相色谱-质谱系统 | -- | -- |