强化化疗联合或不联合米哚妥林治疗≥60岁FLT3突变AML患者：一项FILO-DATAML-PETHEMA真实世界研究

在强化化疗（IC）基础上加用米哚妥林（MIDO）可改善FLT3突变急性髓系白血病（AML）年轻成人的生存；然而，老年患者（≥60岁）的真实世界数据有限。这项来自三个欧洲注册中心（PETHEMA、FILO、DATAML）的大型回顾性多中心研究，评估了565例年龄≥60岁（中位年龄67.5岁；35.6% ≥70岁）的FLT3突变AML患者中MIDO+IC（n=194）与单用IC（n=371）的疗效。MIDO+IC与更低的第60天早期死亡率（8.2% vs. 21.4%，p < 0.0001）和更高的复合完全缓解（CRc）率（78.9% vs. 63.1%，p < 0.0001）相关。中位随访46.0个月后，MIDO+IC组中位总生存（OS）为24.2个月，而IC组为8.7个月（p < 0.0001），5年OS率分别为40.6% vs. 12.9%。无事件生存（EFS；中位13.5 vs. 4.6个月；5年EFS：36.0% vs. 10.1%）和无复发生存（RFS；中位20.2 vs. 8.0个月；5年RFS：45.4% vs. 15.7%）也显著改善（均p < 0.0001）。MIDO+IC组的5年累积复发率更低（47.8% vs. 67.1%，p < 0.001）。在多变量分析中，米哚妥林是CRc（aOR 1.97 [95% CI: 1.29-2.98]）、OS（aHR 0.46 [95% CI: 0.36-0.58]）、EFS（aHR 0.49 [95% CI: 0.39-0.60]）和RFS（aHR 0.47 [CI: 0.36-0.62]）的独立有利预后因素（所有p ≤ 0.002）。这些获益通过倾向评分匹配得到证实。这项大型真实世界研究表明，米哚妥林联合IC可显著提高老年FLT3突变AML患者的缓解率和生存结局，支持在该人群中考虑使用。