拉武利珠单抗在阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者中的真实世界有效性与安全性：来自国际PNH注册中心的证据

Ravulizumab是一种源自eculizumab的第二代补体成分5抑制剂（C5i），具有改善的药代动力学特性，是目前阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者的标准治疗选择（在可及地区）。关键试验已证明其具有持久的长期疗效、安全性及改善的生存获益，但仍需积累更多真实世界证据。本研究利用国际PNH注册研究（NCT01374360）的数据，评估ravulizumab在真实世界中的有效性和安全性，并分析治疗起始时的基线特征。纳入截至2024年7月1日注册研究中年龄18-65岁、接受ravulizumab治疗≥6个月的成人患者，并按既往是否使用过eculizumab分层（eculizumab经治组与C5i初治组）。评估ravulizumab治疗长达24个月的结局，包括乳酸脱氢酶（LDH）比值较基线的变化、免输血状态以及不良事件发生率。共分析了203例eculizumab经治患者和23例C5i初治患者的数据。治疗期间，两组患者的LDH比值均维持在接近正常水平（均＜正常值上限的1.5倍）；86.8%的eculizumab经治患者和76.5%的C5i初治患者实现免输血，主要不良血管事件发生率较低（eculizumab经治组：0.4/100人年；C5i初治组：无事件发生）。这些结果进一步验证了关键试验的结论，证明了ravulizumab在真实世界中的有效性和安全性，为其作为PNH患者一线治疗选择（在可及地区）提供了更多支持。试验注册：国际PNH注册研究：NCT01374360。