利用真实世界队列开发并跨国验证多发性骨髓瘤特异性共病指数:CAREMM-2108
Development and multinational validation of a multiple myeloma-specific comorbidity index using real-world cohorts: CAREMM-2108
背景:虚弱和合并症显著影响多发性骨髓瘤(MM)患者的临床结局,但现有工具如IMWG虚弱评分和Charlson合并症指数(CCI)在真实世界适用性和疾病特异性方面存在局限。 目的:利用韩国和日本队列的真实世界数据开发并外部验证一个多发性骨髓瘤特异性合并症指数(MM-CI)。 材料与方法:本研究分为两部分:(I)基于2007年至2022年间诊断的17,273例韩国全国性医保索赔队列开发MM-CI;(II)使用两个独立的多中心注册队列进行外部验证:1473例韩国患者(2010-2021年)和314例日本患者(2008-2023年)。研究采用多变量Cox回归分析,纳入ECOG体能状态、R2-ISS分期和一线治疗强度等关键临床因素。 结果:MM-CI由八个变量构成:男性;年龄60-69岁、70-79岁及≥80岁;充血性心力衰竭、脑血管疾病、肝脏疾病和癌症。风险评分为:1×(男性)+ 2×(60-69岁)+ 4×(70-79岁)+ 6×(≥80岁)+ 2×(充血性心力衰竭)+ 1×(脑血管疾病)+ 1×(肝脏疾病)+ 1×(癌症)。根据评分将患者分为四组:低危(0-2分)、中危-I(3-4分)、中危-II(5分)和高危(≥6分),对应的中位总生存期(OS)分别为72.5、43.8、30.9和20.3个月。验证分析显示,MM-CI(AUC: 0.637)的预测性能优于传统年龄校正CCI(AUC: 0.613)和IMWG虚弱评分中的简化CCI(AUC: 0.569)。在调整ECOG、R2-ISS和治疗强度后,MM-CI仍保持独立预后价值。 结论:MM-CI为MM患者提供了一个简单、客观且临床适用的基于合并症的风险分层工具,其性能优于现有模型,可为真实世界临床治疗决策提供支持。