儿童期系统性红斑狼疮国际注册研究的CARRA/PReS认可共识核心与扩展数据集的开发

目的：儿童期发病的系统性红斑狼疮（cSLE）占SLE患者的15%-20%，由于不同登记系统间的差异，全球性研究一直较为困难。在儿童关节炎风湿病研究联盟（CARRA）和欧洲儿科风湿病学会（PReS）支持下，本研究旨在建立核心与扩展cSLE数据集，以标准化并促进全球研究。方法：21名国际cSLE专家和4名患者参与德尔菲法（包括问卷调查、2次专题焦点小组讨论及3次线上共识会议），制定出2个标准化cSLE数据集。核心cSLE数据集设计用于纳入多场景临床研究必需的关键数据；扩展cSLE数据集则面向能持续收集数据以解决更广泛研究问题的中心。通过改良名义群体技术和投票表决（共识标准为同意率>80%），最终确定了两个数据集的数据条目。结果：核心cSLE数据集包含46个条目，涵盖人口统计学特征、临床表现、实验室结果、用药情况及重大不良事件。扩展cSLE数据集新增26个条目，包含患者报告结局。同时就数据收集频率与时间点达成共识：基线期、季度随访、年度随访及疾病发作期随访。结论：通过全球专家和患者/照护者代表的共识，并经CARRA与PReS认可，本研究确立了适用于国际登记研究的标准化核心与扩展cSLE数据集。这些数据集整合了疾病特异性与患者特异性指标，经优化适配不同场景，将为全球SLE儿童及青少年的国际合作研究提供支持。