常染色体显性多囊肾病中托伐普坦的真实世界使用：来自美国两个医学中心的见解

关键点：\n- 在美国中西部的一个真实世界队列中，27%的常染色体显性多囊肾病患者停用了托伐普坦。\n- 大多数患者维持的托伐普坦剂量低于试验剂量，少数患者耐受超过45毫克（上午）/15毫克（下午）的起始剂量。\n- 不良事件，特别是排水性副作用，强烈影响托伐普坦的耐受性、剂量滴定和停药。\n\n背景：\n常染色体显性多囊肾病（ADPKD）是导致肾功能衰竭的最常见的遗传性肾病。托伐普坦是一种血管加压素V2受体拮抗剂，是美国食品药品监督管理局批准的唯一用于减缓快速进展性ADPKD患者肾脏生长的药物，但其长期耐受性和有效实施尚未得到研究，特别是在美国的真实世界临床环境中。\n\n方法：\n这项回顾性队列研究纳入了2018年5月至2023年4月在堪萨斯大学医学中心和爱荷华大学医院与诊所接受托伐普坦治疗的ADPKD成人患者。从电子健康记录中收集了人口统计学、临床特征、托伐普坦剂量和治疗持续时间的数据，平均随访时间为28.2个月（四分位距：8.5-47.1个月）。该研究重点关注托伐普坦剂量趋势、治疗停药原因以及排水性副作用对剂量和依从性的影响。\n\n结果：\n在134名患者中，27%在观察期内停用了托伐普坦，其中10.4%的患者因无法耐受排水性副作用而退出治疗。大多数患者维持的托伐普坦剂量（≤45/15毫克）低于临床试验，三分之二进行剂量调整的患者净剂量减少。不良事件显著影响剂量决策，成为依从性的潜在早期障碍，尤其是在女性患者中。\n\n结论：\n该研究强调了托伐普坦在ADPKD中使用的现实挑战，特别是导致高停药率和剂量调整的副作用。这些发现强调需要标准化和改进的管理策略以提高耐受性和依从性，为未来使用托伐普坦治疗ADPKD的研究和实践提供见解。